Farmaceutische bedrijven en onderzoekers zijn druk bezig met het testen van een nieuwe vorm van celtherapie bij mensen: de zogenaamde *in vivo* CAR-T therapie. Bij deze behandeling worden cellen die al in het lichaam van de pati\u00ebnt zitten direct aangepast met een gen dat ze een nieuwe functie geeft, in plaats van cellen eerst buiten het lichaam te bewerken en daarna terug te plaatsen (zoals bij \u2018traditionele\u2019 celtherapie). Dit gebeurt met behulp van een vector, een soort \u2018transportmiddel\u2019 zoals een gewijzigd virus of een vetdeeltje (lipide nanodeeltje, LNP).<\/p>\n
Deze nieuwe benadering trekt veel aandacht van grote farmaceutische bedrijven, blijkt uit recente overnames. Zo kocht AstraZeneca in maart 2025 het bedrijf EsoBiotec voor maar liefst 1 miljard dollar, om hun in vivo therapie\u00ebn verder te ontwikkelen. Ook andere grote namen als Eli Lilly, AbbVie en Bristol Myers Squibb hebben recent miljarden ge\u00efnvesteerd in bedrijven die aan in vivo therapie\u00ebn werken. Tijdens een belangrijke conferentie over cel- en gentherapie in 2026 bleek dat deze behandelingen steeds volwassener worden en dat er steeds meer gespecialis<\/a>eerde bedrijven opkomen om de technische uitdagingen het hoofd te bieden.<\/p>\n Momenteel bevinden de meeste in vivo therapie\u00ebn zich nog in de vroegste fases van onderzoek, namelijk preklinisch of fase I-studies. Toch zijn farmaceutische reuzen al bereid om grote bedragen te betalen voor deze technologie, zelfs voordat er veel klinische gegevens beschikbaar zijn. Een voorbeeld is de in vivo CAR-T therapie van AstraZeneca, die momenteel wordt getest bij vijf pati\u00ebnten met multipel myeloom (een vorm van beenmergkanker). Bij vier van deze pati\u00ebnten zag men een positieve reactie op de behandeling en bij drie pati\u00ebnten was de ziekte zelfs volledig verdwenen. Ook andere bedrijven, zoals Create Medicines en Kelonia Therapeutics, hebben begin 2026 hoopgevende eerste resultaten gepubliceerd.<\/p>\n Volgens experts zoals Adam Inche, CEO van het Schotse bedrijf Lentitek, is de term \u2018in vivo celtherapie\u2019 eigenlijk een beetje misleidend. Deze therapie\u00ebn werken eigenlijk meer als gen-therapie\u00ebn, waarbij een nieuw gen wordt toegevoegd aan cellen in plaats van een bestaand gen te corrigeren. De Amerikaanse FDA<\/a> ziet deze behandelingen dan ook als gen-therapie\u00ebn en niet als afzonderlijke celtherapie\u00ebn.<\/p>\n Een bijzondere ontwikkeling is de Xynvivo-technologie van het bedrijf Lupagen. Hierbij worden bloedcellen van de pati\u00ebnt bij het bed van de pati\u00ebnt kortstondig buiten het lichaam behandeld met een gen en vervolgens teruggegeven aan de pati\u00ebnt. Dit proces lijkt een beetje op dialyse en voorkomt dat het lichaam het \u2018transportmiddel\u2019 (de vector) afstoot. Deze aanpak combineert elementen van in vivo en ex vivo therapie\u00ebn en biedt meer controle over de dosering en het type cellen dat wordt behandeld.<\/p>\n Hoewel in vivo therapie\u00ebn veelbelovend zijn, zijn er nog wel uitdagingen. De grootste problemen zijn: Er zijn verschillende soorten vectoren die elk hun eigen voor- en nadelen hebben. Virale vectoren kunnen genen permanent in de cellen integreren, maar kunnen ook een immuunreactie oproepen of zelfs het risico op kanker verhogen. Vetdeeltjes (LNPs) kunnen genen tijdelijk activeren en zijn makkelijker te maken, maar richten zich vaak op levercellen en kunnen ook een immuunreactie veroorzaken.<\/p>\n Bedrijven zoals Lentitek werken aan oplossingen voor deze problemen. Zo heeft Lentitek technologie ontwikkeld om te voorkomen dat genen tijdens de productie van virale vectoren per ongeluk worden \u2018gesneden\u2019 (splicing), wat kan leiden tot onjuiste behandelingen.<\/p>\n Een belangrijk voordeel van in vivo therapie\u00ebn is dat ze mogelijk kunnen worden geproduceerd als kant-en-klare behandelingen (zogenaamde \u2018allogene\u2019 therapie\u00ebn), wat de productie en distributie eenvoudiger maakt dan bij traditionele celtherapie\u00ebn. Toch zijn er nog steeds uitdagingen op het gebied van schaalbaarheid en complexiteit van de genetische bewerking. Experts verwachten daarom dat zowel in vivo als ex vivo therapie\u00ebn naast elkaar zullen blijven bestaan.<\/p>\n De productie van in vivo therapie\u00ebn is nog volop in ontwikkeling. Er zijn momenteel slechts een paar bedrijven die de grondstoffen leveren voor het maken van veilige vetdeeltjes (LNPs). Ook zijn er vaak dure licenties nodig voor geavanceerde technologie\u00ebn. Bedrijven zoals Lonza spelen een belangrijke rol door farmaceutische ontwikkelaars te helpen met het opzetten van betrouwbare productieprocessen en het afdekken van licentiekosten.<\/p>\n Ook de manier waarop therapie\u00ebn worden geproduceerd, verschilt per behandeling en per pati\u00ebnt. In plaats van te proberen alles op grote schaal te produceren (scaling-up), kijken bedrijven zoals Team Consulting naar manieren om productie te schalen door kleine, op maat gemaakte batches te maken (scaling-out). Een voorbeeld hiervan is de NANOme-technologie, ontwikkeld met Team Consulting, die genetische ladingen verpakt in kleine hoeveelheden vetdeeltjes voor individuele pati\u00ebnten.<\/p>\n Ondanks de uitdagingen zien veel experts in vivo therapie\u00ebn als een veelbelovende stap voorwaarts. Ze zijn eenvoudiger te produceren dan traditionele celtherapie\u00ebn, omdat er geen complexe celbehandeling nodig is. Wel is het belangrijk dat investeerders vroeg in de ontwikkeling geld beschikbaar stellen, zodat de productie op tijd kan worden opgeschaald als de therapie\u00ebn succesvol blijken.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Farmaceutische bedrijven en onderzoekers zijn druk bezig met het testen van een nieuwe vorm van celtherapie bij mensen: de zogenaamde *in vivo* CAR-T therapie. Bij deze behandeling worden cellen die al in het lichaam van de pati\u00ebnt zitten direct aangepast met een gen dat ze een nieuwe functie geeft, in plaats van cellen eerst buiten … Lees verder<\/a><\/p>\n","protected":false},"author":0,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[684],"tags":[],"class_list":["post-70424","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-nouvelles-pharmaceutiques"],"amp_enabled":true,"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.apotheek-erica.nl\/online\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/70424","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.apotheek-erica.nl\/online\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.apotheek-erica.nl\/online\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.apotheek-erica.nl\/online\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=70424"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/www.apotheek-erica.nl\/online\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/70424\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":70433,"href":"https:\/\/www.apotheek-erica.nl\/online\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/70424\/revisions\/70433"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.apotheek-erica.nl\/online\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=70424"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.apotheek-erica.nl\/online\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=70424"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.apotheek-erica.nl\/online\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=70424"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}
\n– Het nauwkeurig doseren van de behandeling, omdat het lichaam de cellen niet direct controleert.
\n– Het risico dat de vectoren per ongeluk andere cellen dan de bedoelde cellen aantasten.
\n– Het immuunsysteem van de pati\u00ebnt dat de vectoren kan afstoten.<\/p>\n