Novartis heeft goedkeuring gekregen van de Europese Commissie voor het geneesmiddel Itvisma. Dit medicijn mag nu worden gebruikt voor de behandeling van kinderen vanaf twee jaar, jongeren en volwassenen die lijden aan 5q spinale spieratrofie (SMA) met een dubbele genetische fout in het SMN1-gen. Itvisma is de eerste gentherapie die in de Europese Unie is toegelaten voor deze grote groep pati\u00ebnten. Het medicijn werkt door het vervanging van het ontbrekende of defecte SMN1-gen, waardoor de onderliggende oorzaak van SMA wordt aangepakt. In tegenstelling tot andere behandelingen hoeft Itvisma maar \u00e9\u00e9n keer te worden toegediend en is de dosis voor iedereen hetzelfde, ongeacht leeftijd of lichaamsgewicht. Het doel is om de motorische functie te verbeteren en een alternatief te bieden aan pati\u00ebnten die nu nog afhankelijk zijn van regelmatige doses van andere medicijnen. <\/p>\n
Nicole Gusset, directeur van SMA Europe, noemt de goedkeuring een belangrijke mijlpaal voor de SMA-gemeenschap. Ze benadrukt dat deze goedkeuring niet alleen een wetenschappelijke prestatie is, maar ook nieuwe behandelmogelijkheden biedt die beter aansluiten bij de individuele behoeften en situaties van pati\u00ebnten en hun families. Ze hoopt dat de beslissing snel leidt tot gelijke en tijdige toegang tot deze behandeling voor iedereen in Europa. <\/p>\n
Professor Jana Haberlov\u00e1, hoofd van het Neuromusculair Centrum van het Departement Kinderneurologie aan het Motol en Homolka Universiteitsziekenhuis in Praag (Tsjechi\u00eb), legt uit dat het behouden of verbeteren van de motorische functie een groot verschil kan maken voor oudere kinderen, jongeren en volwassenen met SMA. Volgens haar is de goedkeuring van Itvisma in Europa een belangrijke stap voorwaarts, omdat het een nieuwe gentherapie-optie biedt aan een bredere groep pati\u00ebnten. Het geeft zorgverleners een extra hulpmiddel om pati\u00ebnten gedurende de hele ziekte te ondersteunen. <\/p>\n
De goedkeuring door de Europese Commissie is gebaseerd op gegevens uit drie belangrijke studies: de STEER-studie, de fase 3b STRENGTH-studie en de fase 1\/2 STRONG-studie. Uit de STEER-studie blijkt dat pati\u00ebnten na behandeling met Itvisma een statistisch significante verbetering van 2,39 punten lieten zien op de HFMSE-score, een maat voor motorische functies. Deze verbetering hield stand gedurende 52 weken. In zowel de STEER- als de STRENGTH-studie werden klinisch betekenisvolle voordelen waargenomen, zowel bij pati\u00ebnten die nog geen behandeling hadden gehad, als bij pati\u00ebnten die al eerder werden behandeld. <\/p>\n
Patrick Horber, arts en president van Novartis International, noemt deze goedkeuring een belangrijke mijlpaal voor mensen met SMA. Hij benadrukt dat Itvisma een eenmalige gentherapie biedt voor oudere kinderen, jongeren en volwassenen, en mogelijk een langdurende oplossing is voor pati\u00ebnten die tot nu toe nog onvervulde behoeften hadden.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
Novartis heeft goedkeuring gekregen van de Europese Commissie voor het geneesmiddel Itvisma. Dit medicijn mag nu worden gebruikt voor de behandeling van kinderen vanaf twee jaar, jongeren en volwassenen die lijden aan 5q spinale spieratrofie (SMA) met een dubbele genetische fout in het SMN1-gen. Itvisma is de eerste gentherapie die in de Europese Unie is … Lees verder<\/a><\/p>\n","protected":false},"author":0,"featured_media":70641,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[684],"tags":[],"class_list":["post-70640","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-nouvelles-pharmaceutiques"],"amp_enabled":true,"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.apotheek-erica.nl\/online\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/70640","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.apotheek-erica.nl\/online\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.apotheek-erica.nl\/online\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.apotheek-erica.nl\/online\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=70640"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/www.apotheek-erica.nl\/online\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/70640\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":70650,"href":"https:\/\/www.apotheek-erica.nl\/online\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/70640\/revisions\/70650"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.apotheek-erica.nl\/online\/wp-json\/wp\/v2\/media\/70641"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.apotheek-erica.nl\/online\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=70640"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.apotheek-erica.nl\/online\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=70640"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.apotheek-erica.nl\/online\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=70640"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}