Emalex vraagt goedkeuring aan bij de FDA voor een behandeling van het syndroom van Tourette na succesvolle resultaten in de derde testfase.

Van de 49 volwassen patiënten die aan de proef deelnamen, ervoer 41,2% van de patiënten die Ecopipam kregen, een vorm van terugval. Emalex Biosciences wil goedkeuring voor hun behandeling van het syndroom van Tourette nadat het in een fase III-studie de primaire en secundaire doelen heeft bereikt. Het Amerikaanse bedrijf ontwikkelt ecopipam, een geneesmiddel voor stoornissen in het centrale zenuwstelsel, dat succesvol bleek in zowel kinderen als volwassenen met het syndroom van Tourette, wat kan leiden tot onwillekeurige tics en vocalisaties. Bij kinderen was de terugval 41,9% bij degenen die ecopipam kregen, vergeleken met 68,1% in de placebogroep.

De DIAMOND-studie onderzocht 167 kinderen en 49 volwassenen met het syndroom van Tourette. Bij kinderen die ecopipam kregen, was er een significante vermindering van tics gedurende een periode van 12 weken. Vervolgens werden ze willekeurig ingedeeld om door te gaan met het medicijn of over te stappen naar een placebo voor nog eens 12 weken. Bij de volwassen deelnemers had 41,2% van degenen die ecopipam kregen een terugval, tegenover 67,9% in de placebogroep.

Na de positieve resultaten is Emalex van plan om in 2025 een nieuwe medicijnaanvraag in te dienen bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De markt voor behandelingen van het syndroom van Tourette wordt geschat op $248 miljoen in 2024, maar zal naar verwachting dalen tot $84 miljoen tegen 2030. Abilify (aripiprazole) van Otsuka Holdings is de meest gebruikte antipsychotica en zal naar verwachting $192 miljoen opleveren tegen 2025.

Volgens het Amerikaanse Centers for Disease Control (CDC) is bij 0,3% van de kinderen tussen 3 en 17 jaar in de VS het syndroom van Tourette vastgesteld, waarbij jongens drie keer vaker de aandoening hebben dan meisjes.

Emalex Biosciences’ CEO, Eric Messner, zei dat ze hopen dat ecopipam verlichting kan bieden aan patiënten met het syndroom van Tourette. Elders in de markt heeft het Israëlische farmaceutische bedrijf SciSparc goedkeuring gekregen van de FDA om een fase IIb klinische proef te starten met SCI-110 bij volwassenen met de aandoening.

Mobiele versie afsluiten