Het Britse biotechnologiebedrijf Enterprise Therapeutics heeft bekendgemaakt dat hun fase 2-onderzoek met het experimentele medicijn ETD001 voor mensen met taaislijmziekte (cystic fibrosis) geslaagd is. Dit medicijn, dat via inhalatie wordt toegediend, verbeterde de longfunctie van patiënten aanzienlijk in vergelijking met een placebo. Het onderzoek richtte zich specifiek op de 10% van de taaislijmziektepatiënten die weinig baat hebben bij bestaande CFTR-modulatoren, een groep met de grootste onvervulde medische behoeften.
Gedurende 28 dagen werd de longfunctie gemeten met een voor beide groepen vergelijkbare uitgangswaarde. Deelnemers die ETD001 kregen, toonden een verbetering van 3,4% in de gemeten longfunctie (ppFEV1) ten opzichte van de placebogroep. Deze verbetering was niet alleen klinisch relevant, maar ook statistisch significant (p-waarde van 0,0053). Uit verdere analyse bleek dat deelnemers die ETD001 kregen, drie keer zoveel kans hadden op een verbetering van hun longfunctie.
Het medicijn werd over het algemeen goed verdragen, waarbij de bijwerkingen in lijn waren met wat bekend is bij andere inhalatietherapieën voor taaislijmziekte. Het onderzoek vond plaats op locaties in het Verenigd Koninkrijk, Duitsland, Frankrijk en Italië. Het bestond uit twee delen: eerst een veiligheidsonderzoek van 7 dagen, gevolgd door een dubbelblind onderzoek (waarbij noch de deelnemer noch de onderzoeker weet wie het echte medicijn krijgt) met een plaagroep en een wisselende opzet, waarbij deelnemers gedurende 28 dagen tweemaal daags de behandeling kregen.
Dr. Renu Gupta, Chief Medical Officer bij Enterprise Therapeutics, zei: ‘We zijn verheugd om deze positieve resultaten van het fase 2-onderzoek naar ETD001 te melden. Deze gegevens laten zien dat dit nieuwe, via inhalatie toegediende ENaC-blokker goed wordt verdragen door mensen met taaislijmziekte en dat het de longfunctie verbetert in vergelijking met een placebo.’
Dr. Martin Gosling, Chief Scientific Officer, voegde toe: ‘Deze resultaten zijn een belangrijke mijlpaal, omdat het voor het eerst is dat een ENaC-blokker effectief blijkt te zijn bij mensen met taaislijmziekte.’
Dr. John Ford, CEO van het bedrijf, zei: ‘Ik wil iedereen bedanken die betrokken is geweest bij de ontwikkeling van ETD001 tot nu toe. Het is hartveroverend om de resultaten van dit fase 2-onderzoek te zien.’
Enterprise Therapeutics plant nu uitgebreidere fase 2b-onderzoeken en zal ook onderzoeken of ETD001 effectief kan zijn bij patiënten met bronchiectasie, een andere longaandoening waarbij de luchtwegen zijn beschadigd.