De FDA wil medicijnen sneller toelaten, maar met een nieuw accent: betaalbaarheid. Als onderdeel van een versneld toestemmingsprogramma zal de Amerikaanse gezondheidsautoriteit nu ook de prijs van geneesmiddelen meenemen in hun beoordeling. Dit is een nieuwe ontwikkeling, want tot nu toe werd de prijs van medicijnen pas later in het proces besproken. FDA-commissaris dr. Marty Makary zei vorige maand dat betaalbaarheid een prioriteit wordt in het nieuwe voucherprogramma. Dit was niet oorspronkelijk onderdeel van het plan, wat nu vragen oproept bij farmaceutische bedrijven die een voucher willen aanvragen voor versnelde toestemming. ‘Dat is een nieuwe factor,’ zegt David Rosen, een advocaat gespecialiseerd in farmaceutische beleid. ‘We hebben nog nooit gezien dat prijzen een rol spelen bij deze vouchers. Het zal waarschijnlijk leiden tot discussies, omdat bedrijven vaak nog geen prijzen hebben vastgesteld tijdens de ontwikkeling.’ Er bestaat zelfs het risico dat de FDA een voucher toekent en deze later intrekt als de prijs te hoog is. Naast betaalbaarheid zijn er nog meer nieuwe ontwikkelingen bij versnelde toestemmingen. De FDA wil de beoordelingstijd van een jaar verkorten naar slechts één of twee maanden. ‘Het is een ambitieus doel,’ zegt Rosen. ‘Maar als een nieuw medicijn bijna klaar is voor toestemming en alleen nog een laatste beslissing nodig is, dan is alles mogelijk.’ Hoewel versnelde toestemming snellere toegang tot medicijnen kan bieden, zijn er ook zorgen. Een recent rapport van de Office of Inspector General (OIG) bekritiseerde de FDA voor het toelaten van drie medicijnen die later van de markt werden gehaald of ernstige problemen gaven. Een voorbeeld is Aduhelm, het Alzheimer-medicijn van Biogen en Eisai, dat in 2021 werd goedgekeurd maar later werd teruggetrokken. ‘Bedrijven moeten de risico’s goed afwegen tegen de voordelen,’ zegt Rosen. ‘Bij levensbedreigende ziekten zonder behandelopties kunnen de voordelen de risico’s overstijgen.’ Versnelde toestemming brengt ook juridische risico’s met zich mee. Als een medicijn later problemen geeft, kunnen bedrijven geconfronteerd worden met schadeclaims of aandeelhoudersklachten. Ondanks deze risico’s kan versnelde toestemming voor bepaalde ziekten een grote voordelen bieden. De FDA werkt momenteel met een verminderd personeelsbestand, wat vragen oproept over de efficiëntie van het nieuwe programma. Rosen zegt echter dat de FDA tot nu toe goed communiceren heeft met farmaceutische bedrijven. Hij adviseert bedrijven om vroegtijdig en regelmatig met de FDA te overleggen om de nieuwe eisen goed te begrijpen. ‘Het is belangrijk om een goed ontwikkelingsplan te hebben en een sterke onderbouwing voor versnelde toestemming,’ zegt hij. ‘Dat helpt de FDA, de bedrijven en vooral de patiënten.’
