Het Duitse farmaceutische bedrijf Grünenthal heeft van de Amerikaanse gezondheidsautoriteit FDA twee belangrijke erkenningen gekregen voor tegacorat, een nieuw medicijn in tabletvorm dat momenteel wordt onderzocht voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie. Deze aandoening is een ernstige, erfelijke spierziekte die vooral jongens treft. De erkenningen zijn de status als ‘Orphan Drug’ (voor zeldzame aandoeningen) en ‘Rare Pediatric Disease’ (voor zeldzame kinderziekten). Beide maken de weg vrij voor versnelde ontwikkeling en goedkeuring van het medicijn in de Verenigde Staten. Tegacorat is een nieuwe soort ontstekingsremmer die selectief werkt op glucocorticoïdenreceptoren in het lichaam. Glucocorticoïden zoals prednison zijn nu de standaardbehandeling voor Duchenne, maar deze hebben vaak vervelende bijwerkingen zoals gewichtstoename, gedragsveranderingen en een typisch uiterlijk van het gezicht (zoals een ‘volle maan’-gezicht). Tegacorat is ontworpen om vooral de ontstekingsremmende werking te behouden, terwijl de bijwerkingen die samenhangen met de dosis en duur van de behandeling sterk verminderd worden. Dit is nog niet bewezen in klinische onderzoeken, maar wetenschappers hopen dat tegacorat een betere en veiliger behandeloptie kan bieden op lange termijn. Uli Brödl, hoofd wetenschappelijk onderzoek bij Grünenthal, legt uit: ‘Bij de huidige behandeling moeten patiënten met Duchenne, hun verzorgers en artsen voortdurend een afweging maken tussen de werkzaamheid van het medicijn en de bijwerkingen, om zo de spierfunctie zo lang mogelijk te behouden. Met tegacorat streven we ernaar om een behandeling te ontwikkelen die krachtiger ontstekingsremmend werkt, maar met minder bijwerkingen die afhankelijk zijn van de dosis en duur. De erkenningen van de FDA zijn een belangrijke stap voorwaarts in de ontwikkeling van dit medicijn.’ Grünenthal is van plan om in 2026 een fase 2-klinisch onderzoek te starten naar de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van tegacorat bij patiënten met Duchenne spierdystrofie. Dit onderzoek zal plaatsvinden in medische centra in de Verenigde Staten en Europa. Duchenne spierdystrofie treft ongeveer 1 op de 5.000 jongens en wordt veroorzaakt door een fout in het dystrofine-gen. Deze aandoening leidt tot een geleidelijke verzwakking van de spieren, wat invloed heeft op de beweeglijkheid, ademhaling en hartfunctie. Er is nog geen geneesmiddel beschikbaar en de ziekte leidt meestal tot overlijden tussen het 21e en 40e levensjaar. De huidige behandelingen, waaronder glucocorticoïden, kunnen de achteruitgang vertragen, maar gaan gepaard met significante bijwerkingen zoals gewichtstoename, gedragsveranderingen en een veranderd uiterlijk.
