NHS England heeft besloten dat patiënten in Engeland van 1 jaar en ouder met nefropathische cystinose standaard toegang krijgen tot een vertraagde afgifte versie van het medicijn mercaptamine bitartraat. Dit betekent dat deze patiënten een extra optie hebben om de hoeveelheid cystine in hun lichaam te verminderen. Het nieuwe medicijn kan twee keer per dag worden ingenomen, terwijl de huidige behandeling vier keer per dag moet worden ingenomen. Dit kan het dagelijkse leven makkelijker maken voor patiënten en hun families.
Nefropathische cystinose is een zeldzame, levenslange aandoening waarbij zich cystine ophoopt in cellen, wat schade veroorzaakt aan weefsels en organen, vooral aan de ogen en nieren. Ongeveer 1 op de 100.000 tot 200.000 pasgeborenen krijgt deze aandoening. In het Verenigd Koninkrijk leven naar schatting 200 mensen met cystinose, en er worden elk jaar twee tot drie nieuwe gevallen vastgesteld.
David Game, nefroloog en klinisch leider voor het beleidsvoorstel over de vertraagde afgifte mercaptamine, zegt: “We zijn blij met de beslissing van NHS England om standaard toegang te verlenen tot de vertraagde afgifte mercaptamine bitartraat voor geschikte patiënten met nefropathische cystinose.”
Hij voegt toe: “Nefropathische cystinose is een aandoening waar je je hele leven mee te maken hebt. Deze beslissing is een belangrijke mijlpaal voor de cystinose-gemeenschap in Engeland.”
De zorg voor mensen met nefropathische cystinose is vaak complex en vraagt veel van patiënten en hun families. Met de beperkte behandelmogelijkheden die er tot nu toe waren en de noodzaak om meerdere keren per dag medicijnen in te nemen, kan de nieuwe behandeling met slechts twee doses per dag helpen om het dagelijks leven minder te verstoren, de behandeling beter vol te houden, complicaties uit te stellen en de kwaliteit van leven te verbeteren. Naar verwachting komen ongeveer 150 patiënten in aanmerking voor deze nieuwe behandeling.
David Garzón, Senior Director voor zeldzame ziekten bij Chiesi UK en Ierland, licht toe: “Dit is een belangrijke stap voor de cystinose-gemeenschap in Engeland. Patiënten krijgen nu een extra behandeloptie die ze slechts twee keer per dag hoeven in te nemen.”
Hij voegt toe: “Eerder hebben Noord-Ierland, Wales en Schotland al besloten om deze behandeling te vergoeden. Met de beslissing van NHS England komt er een belangrijke stap dichter bij gelijke toegang tot deze behandeling in het hele Verenigd Koninkrijk.”
Het medicijn vertraagde afgifte mercaptamine bitartraat is goedgekeurd in het Verenigd Koninkrijk en Europa, waaronder in Frankrijk, Italië, Duitsland en Ierland. Nu NHS England deze beslissing heeft genomen, is de behandeling standaard beschikbaar in alle delen van het Verenigd Koninkrijk voor patiënten die voldoen aan de lokale criteria.