Novartis heeft resultaten van fase III studies vrijgegeven voor Vanrafia (atrasentan), die tonen dat dit medicijn de nierfunctieverval bij volwassenen met IgA-nierziekte (IgAN) kan vertragen. Deze resultaten zullen de geplande aanvragen voor traditionele goedkeuringen later dit jaar ondersteunen, na de versnelde goedkeuringen in de VS en China vorig jaar. Vanrafia is het eerste medicijn van zijn soort dat is goedgekeurd voor primaire IgAN. De fase III ALIGN-studie van Novartis evalueerde 340 patiënten en heeft de langste follow-up in pivotale fase III studies voor IgAN. Het vond dat Vanrafia een klinisch betekenisvolle verandering in de geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) van 2,59 ml/min/1,73 m2 mogelijk maakte aan het einde van de studie, week 132. Deze veranderingen werden ook waargenomen bij patiënten die ook natrium-glucose co-transporter-2 (SGLT2)-remmers ontvingen. Dr. Ruchira Glaser, Global Head van de Cardiovasculaire, Renale & Metabolische Ontwikkelingsunit van Novartis, zei: ‘Progressieve en complexe ziekten zoals IgAN vereisen dringend medicijnen die de verschillende oorzaken van de ziekte kunnen aanpakken. Wij zijn tevreden met de vandaag gepubliceerde fase III ALIGN-resultaten, die bijdragen aan het groeiende bewijs dat Vanrafia een potentieel fundamenteel medicijn is om nierfunctieverval te vertragen.’ Novartis verkreeg Vanrafia als onderdeel van de overname van biopharma Chinook Therapeutics in juni 2023 voor £2,5 miljard. Het medicijn werd vervolgens goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) als eenmaal daags behandeling voor de auto-immuun nierziekte vorig april. Dit nieuwe data van Novartis versterkt de ambities voor Vanrafia, dat een onderdeel is van hun renale/IgAN-ambities. Het farmaceutische bedrijf werkt ook verder aan hun Factor B-remmer Fabhalta (iptacopan), die zijn eerste goedkeuringen in de VS en Europa in december 2023 en mei 2024 ontving. Klinische bevindingen die in april 2024 werden aangekondigd, toonden het potentieel als de eerste IgAN-behandeling die specifiek het alternatieve complementpad aanpakt, zoals onderzoeker Professor Dana Rizk toen deelde. De pipeline van Novartis omvat ook zigakibart, een anti-APRIL monoklonaal antilichaam (mAb) voor IgAN dat ook onderdeel was van de overname van Chinook. Zigakibart heeft potentieel als een beter verdraagbare behandeling dan breder werkende lymfocyt-depletie therapieën en bevindt zich momenteel in fase III klinische studies.