Vertex Pharmaceuticals heeft geschiedenis geschreven met hun CRISPR-gebaseerde therapie voor ziekte van falcis. Nu willen ze ook een nieuw behandeling voor type 1 diabetes ontwikkelen die mensen mogelijk niet meer afhankelijk maakt van insuline. De eerste resultaten van hun behandeling, genaamd zimislecel, zijn veelbelovend. In een klein onderzoek met 12 deelnemers, hoefden er 10 geen insuline meer te gebruiken na één infuus van de behandeling. De behandeling gebruikt stamcellen om nieuwe eilandjes van Langerhans te maken, die de bloedsuikerspiegel regelen. Deze nieuwe eilandjes worden in het lever gezet, waar ze beter kunnen groeien en insuline kunnen produceren. Hoewel de behandeling nog niet langdurig getest is, is dit een eerste stap in de goede richting, volgens Felicia Pagliuca, senior vice president van cell- en genetische therapie bij Vertex. Het doel is om uiteindelijk een behandeling te ontwikkelen die geen immunosuppressieve medicijnen vereist. Momenteel zijn er beperkte opties voor mensen met type 1 diabetes, zoals insuline, een alvleeskliertransplantatie of een donor-eilandjes transplantatie. Zimislecel zou een voordeel hebben omdat het eenvoudig te produceren is. Vertex werkt ook aan een nieuwe versie van de behandeling die geen immunosuppressieve medicijnen nodig heeft. Andere bedrijven, zoals Sana Biotechnology, werken ook aan vergelijkbare behandelingen. Hoewel het nog even duurt voordat de behandeling beschikbaar is voor patiënten, zijn nieuwe behandelopties dichterbij dan ooit. Dit is een keerpunt waar onderzoek naar celtherapie voor type 1 diabetes echt tot klinische toepassing leidt, volgens Pagliuca.
