De American Society of Gene & Cell Therapy (ASCGT) en de Orphan Therapeutics Accelerator (OTXL) hebben een samenwerking aangekondigd om een nieuw initiatief te starten. Dit project richt zich op het versnellen van de ontwikkeling en beschikbaarheid van behandelingen voor zeldzame en ernstige aandoeningen. Zeldzame aandoeningen treffen vaak maar een klein aantal mensen, maar hebben een grote impact op hun leven. Door middel van deze samenwerking hopen de organisaties innovatieve geneesmiddelen sneller beschikbaar te stellen voor patiënten die er dringend behoefte aan hebben. Het initiatief zal zich richten op zowel wetenschappelijk onderzoek als het optimaliseren van de toegang tot deze behandelingen.
