Het Duitse biotechnologiebedrijf CatalYm heeft zojuist de eerste patiënt ingeschreven in een wereldwijde medische studie (fase 2b) genaamd GDFATHER-HCC-01. Deze studie onderzoekt of het nieuwe medicijn visugromab, in combinatie met bestaande chemotherapie en immunotherapie, kan helpen bij mensen met onbehandelbare of uitgezaaide leverkanker (hepatocellulair carcinoom). Het gaat hierbij om patiënten bij wie de ziekte verergerd is na een eerdere behandeling met een bepaalde vorm van immunotherapie (anti-PD-(L)1 therapie).
In deze studie krijgen patiënten visugromab naast twee bestaande medicijnen: nivolumab (een checkpointremmer) en lenvatinib (een tyrosinekinaseremmer). De studie begint met een open fase waarin de veilige en effectieve dosering van visugromab wordt vastgesteld. Daarna volgt een fase waarin patiënten willekeurig (loting) worden ingedeeld in twee groepen: één groep krijgt de combinatie van alle drie medicijnen, terwijl de andere groep een placebo (nepmedicijn) krijgt naast lenvatinib. Noch de patiënten, noch de artsen weten wie welk medicijn krijgt (dubbelblind).
Visugromab werkt door een stof genaamd GDF-15 te neutraliseren. Tumoren gebruiken deze stof om het immuunsysteem te ontwijken. Door GDF-15 te blokkeren, kan visugromab het immuunsysteem helpen om de tumor beter aan te vallen. CatalYm hoopt dat dit vooral nuttig zal zijn voor patiënten bij wie de ziekte hardnekkig is en waarbij de overlevingskansen op lange termijn slecht zijn. Eerder onderzoek (fase 1/2a) liet zien dat visugromab in combinatie met een anti-PD-1-antilichaam al veelbelovende resultaten liet zien tegen tumoren.
Sujata Rao, medisch directeur van CatalYm, licht toe: “Leverkanker is de derde doodsoorzaak door kanker wereldwijd en blijft een enorme uitdaging voor artsen, vooral bij patiënten die niet meer reageren op immunotherapie.”
Zij vervolgt: “Deze nieuwe studie combineert de immuunherstellende eigenschappen van visugromab met een checkpointremmer en een standaardbehandeling (tyrosinekinaseremmer). Met deze aanpak hopen we de behandelingsresultaten voor leverkankerpatiënten te verbeteren, voor wie er momenteel weinig opties zijn.”
Scott Clarke, CEO van CatalYm, voegt toe: “Het uitbreiden van het onderzoek naar leverkanker is een belangrijke stap in onze strategie om visugromab beschikbaar te maken voor meer soorten kanker waar grote behoefte aan is. Door onze antilichaam te combineren met bewezen standaardbehandelingen, hopen we het behandelproces te veranderen en uiteindelijk de overleving en kwaliteit van leven te verbeteren voor patiënten die vandaag de dag weinig hoop hebben.”
In totaal zullen ongeveer 104 patiënten deelnemen aan de studie, verspreid over 40 ziekenhuizen in Noord-Amerika, Europa en Azië-Pacific. Het primaire doel van de studie is om te beoordelen hoelang patiënten zonder verergering van de ziekte kunnen leven (progressievrije overleving). Daarnaast worden ook andere belangrijke aspecten gemeten, zoals de totale overleving, de mate waarin de tumor krimpt en of visugromab kan helpen tegen kankergerelateerd gewichtsverlies (cachexie).