Het farmaceutische bedrijf Jazz Pharmaceuticals heeft een overeenkomst getekend om het kleinere bedrijf Actio Biosciences over te nemen. De deal is maximaal 1,32 miljard dollar waard. Jazz betaalt in eerste instantie 820 miljoen dollar, met de mogelijkheid om nog eens 500 miljoen dollar extra te betalen als bepaalde voorwaarden worden voldaan. De overname moet volgens planning in het vierde kwartaal van 2026 afgerond zijn, mits aan alle gebruikelijke voorwaarden wordt voldaan.
Met deze overname krijgt Jazz Pharmaceuticals toegang tot het belangrijkste medicijn van Actio Biosciences, genaamd ABS-1230. Dit medicijn is een zogenaamde eersteklas, oraal in te nemen kleine-molecuulremmer van het KCNT1-ionkanaal. Het medicijn wordt ontwikkeld voor een zeldzame vorm van epilepsie, genaamd KCNT1+-epilepsie, die ongeveer 2.500 mensen in de Verenigde Staten treft.
Deze vorm van epilepsie wordt gekenmerkt door vaak voorkomende, moeilijk te behandelen epileptische aanvallen. Het kan ook leiden tot ernstige ontwikkelings- en neurologische problemen. Bij patiënten met een latere vorm van de ziekte kunnen epileptische aanvallen ‘s nachts optreden, wat gepaard kan gaan met cognitieve en psychiatrische problemen. Op dit moment zijn er geen door de Amerikaanse FDA goedgekeurde medicijnen specifiek voor KCNT1+-epilepsie.
In een vroeg klinisch onderzoek bij kinderen liet ABS-1230 veelbelovende resultaten zien door de frequentie van epileptische aanvallen te verminderen. Een lopend onderzoek, de KYRON fase 1b/2a-studie, moet de basis vormen voor een mogelijke aanvraag bij de FDA voor goedkeuring van het medicijn.
Renee Gala, President en CEO van Jazz Pharmaceuticals, zegt hierover: *”Het klinische profiel van ABS-1230 is zeer bemoedigend. We kijken uit naar de afronding van deze overname en naar de samenwerking met onze nieuwe collega’s van Actio Biosciences om een urgente medische behoefte aan te pakken.”*
ABS-1230 heeft van de FDA de status van Fast Track, Rare Pediatric Disease en Orphan Drug gekregen. Daarnaast is het medicijn toegelaten tot het zogenaamde Rare Disease Evidence Principles (RDEP)-proces van de FDA. Dit proces is bedoeld om de ontwikkeling van medicijnen voor uiterst zeldzame ziekten met een grote onvervulde medische behoefte te versnellen.
Deze overname versterkt het portfolio van Jazz op het gebied van zeldzame epilepsievormen, dat al medicijnen zoals Epidiolex bevat. Na de overname zal Actio Biosciences een apart privaat bedrijf oprichten waarin bepaalde andere medicijnen worden ondergebracht, zoals ABS-0871. Dit medicijn, een klinisch in ontwikkeling TRPV4-remmer, wordt ontwikkeld voor de ziekte van Charcot-Marie-Tooth type 2C. Jazz zal een minderheidsbelang houden in dit nieuwe bedrijf.