Het Amerikaanse bedrijf Lexeo Therapeutics heeft van de Amerikaanse gezondheidsautoriteit FDA de zogenaamde ‘Regenerative Medicine Advanced Therapy’ (RMAT)-status toegekend gekregen voor LX2020. Dit nieuwe medicijn is een experimentele genentherapie die wordt onderzocht bij patiënten met PKP2-arrhythmogene cardiomyopathie (PKP2-ACM), een ernstige en progressieve hartziekte. De toekenning van deze status volgt op tussentijdse resultaten uit de lopende klinische HEROIC-PKP2-studie fase I/II, waarin LX2020 wordt getest. Naast de RMAT-status heeft LX220 nu ook de status van ‘Orfaan Geneesmiddel’ en ‘Fast Track’ van de FDA, wat de ontwikkeling en goedkeuringsprocedure versnelt. Dr. Narinder Bhalla, Chief Medical Officer van Lexeo Therapeutics, zegt hierover: ‘De toekenning van RMAT-status voor LX2020 is een belangrijke stap die het nut en de veelbelovende resultaten van onze klinische studie bevestigt. Op dit moment zijn er geen goedgekeurde geneesmiddelen die de onderliggende oorzaak van PKP2-ACM aanpakken. Deze erkenning geeft ons de kans om samen met de FDA verder te werken aan een eenmalige genentherapie die mogelijk een einde kan maken aan deze ernstige, onbehandelde hartziekte.’ Hij voegt toe: ‘We kijken uit naar verdere updates over de klinische en regulatoire voortgang in de loop van dit jaar.’ De RMAT-status is bedoeld om de ontwikkeling en goedkeuring van regeneratieve geneesmiddelen voor ernstige aandoeningen te ondersteunen, waarvoor vroeg in de klinische fase al veelbelovende resultaten zijn gezien. Het biedt ook intensievere begeleiding en samenwerking met de FDA bij het opstellen van klinische studies, productieprocessen en regelgevende trajecten. Naast de RMAT-status kan LX2020 hierdoor in aanmerking komen voor versnelde goedkeuring, prioriteitstoekenning en zelfs een ‘rolling review’, waarbij de FDA het medicijn stap voor stap beoordeelt terwijl de gegevens nog worden verzameld.
