De Amerikaanse toezichthouder op medicijnen, de FDA, heeft een nieuw medicijn goedgekeurd voor een erfelijke vorm van hartfalen. Dit is een belangrijke mijlpaal voor het bedrijf Cytokinetics, dat nu voor het eerst in zijn bijna dertigjarige bestaan een goedkeuring in de VS heeft. Het medicijn, genaamd Myqorzo, is goedgekeurd voor volwassenen met symptomatische obstructieve hypertrofische cardiomyopathie, een ernstige aandoening die het vermogen van het hart om bloed te pompen beïnvloedt. Het medicijn is specifiek goedgekeurd om de functiecapaciteit en symptomen te verbeteren bij patiënten met een ziekte ernst die is ingedeeld als ‘Klasse II’ of Klasse III. Het medicijn zal beschikbaar zijn in de tweede helft van januari, volgens het bedrijf. De voorschrijfinformatie van Myqorzo heeft iets minder strenge risicobeheersingsmaatregelen dan die voor Bristol Myers Squibb’s Camzyos, het enige andere beschikbare medicijn voor deze aandoening. Analisten en investeerders volgden nauwlettend of het risicobeheersingsprotocol van Myqorzo anders zou zijn dan dat van Camzyos, omdat een minder strenge etikettering Cytokinetics zou kunnen helpen om marktaandeel te winnen. De goedkeuring van vrijdag is een doorbraak voor Cytokinetics, een biotechbedrijf dat in 1997 werd opgericht en nu voor het eerst een product op de markt brengt. Het bedrijf heeft in 2023 twee grote tegenslagen geleden, toen een medicijn dat ze ontwikkelden voor ALS mislukte in de laatfase-testing en de FDA een ander potentiële therapie voor hart- en vaatziekten afkeurde. Maar de vooruitgang van Myqorzo heeft een herstel mogelijk gemaakt. In de afgelopen jaren is het medicijn een serieuze concurrent voor Camzyos geworden, waarvan verwacht wordt dat het dit jaar meer dan $1 miljard omzet zal genereren. Cytokinetics was geruchtmakend als een mogelijke overnamedoelwit, wat de aandelen naar niveaus stuurde die het bedrijf jarenlang niet had gezien. De investeerdersinteresse komt voort uit het potentieel van Myqorzo om zich te onderscheiden van Camzyos. Beide medicijnen zijn zogeheten cardiële myosine-inhibitoren, ontworpen om de hartspier te ontspannen en zo het orgaanfunctie te verbeteren. Beide zijn nu goedgekeurd voor de ‘obstructieve’, of meer voorkomende vorm van HCM. Camzyos heeft echter een strenge waarschuwing op het etiket voor het risico op hartfalen en een door de FDA verplicht plan om dat risico te beheersen. Het plan omvat nauwlettend patiëntmonitoring, screening op medicijninteracties en regelmatige echocardiogrammen die kunnen leiden tot dosisaanpassingen indien nodig. Myqorzo kreeg een soortgelijke waarschuwing voor hartfalen, maar het risicoprotocol omvat meer ‘flexibele’ dosisaanpassingen, minder frequente echocardiogrammen en ‘minimale’ monitoring van medicijninteracties, schreef RBC Capital Markets’ Leonid Timashev. Deze factoren ‘zullen de barrières voor voorschrijven aanzienlijk verlagen’ in vergelijking met Camzyos, schreef hij. Desondanks veranderden de aandelen van Cytokinetics weinig na de goedkeuring van vrijdag, omdat de beslissing van de FDA en de etikettering van het medicijn de verwachtingen van de investeerders voldeden, maar niet te boven gingen, schreef Stifel’s James Condulis. Er is nog steeds ‘debate’ over de ‘omvang’ van de differentiatie van Myqorzo, voegde hij eraan toe. Volgens Condulis heeft de focus van investeerders zich al verplaatst naar de volgende kans van Cytokinetics om Myqorzo duidelijk te onderscheiden van Camzyos. Volgend jaar zal het bedrijf de resultaten bekend maken van een studie waarin het medicijn wordt getest bij mensen met de ‘niet-obstructieve’ vorm van HCM. Camzyos is mislukt in een fase 3 studie in deze setting, wat debatten heeft opgewekt dat andere medicijnen als het misschien ook zullen struikelen. Sommige analisten hebben echter gesuggereerd dat Myqorzo, dat een bredere potentieel bereik van veilige en therapeutische doses heeft, een betere kans op succes heeft. ‘We zijn bullish en verwachten [Myqorzo] om het beste [en] enige medicijn te worden voor het hele HCM-spectrum’, schreef Condulis. De prijs van het medicijn zal ‘in lijn zijn met’ Camzyos en bekend gemaakt worden voordat het in januari beschikbaar komt, volgens een woordvoerder. Het werd vorige week vroegtijdig goedgekeurd in China. Camzyos werd gelanceerd met een jaarlijkse inkoopprijs van $89.500.
