Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust is het enige centrum in het Verenigd Koninkrijk voor een baanbrekend internationaal onderzoek dat de behandeling voor patiënten met een zeldzame en levensbedreigende auto-immuunziekte kan veranderen. Het onderzoek, genaamd UPSIDE, is het eerste dat onderzoekt of stamceltransplantatie van de patiënt zelf (autologe hematopoëtische stamceltransplantatie) aangeboden moet worden als eerste behandeling voor diffuse cutane systemische sclerose, een ernstige vorm van sclerodermie. Deze ziekte veroorzaakt dat het immuunsysteem gezond weefsel aanvalt, wat leidt tot verharde huid, ontsteking en schade aan vitale organen zoals het hart, de longen en de nieren. Het onderzoek wordt uitgevoerd op 11 Europese locaties, met Sheffield als enige locatie in het Verenigd Koninkrijk. De studie zal 60 patiënten inschrijven om vroege stamceltransplantatie te vergelijken met standaard onderdrukkende therapie, gevolgd door een reddingstransplantatie als de eerste behandeling mislukt. Autologe hematopoëtische stamceltransplantatie omvat het verzamelen, opslaan en terugbrengen van de eigen stamcellen van de patiënt na een hoge dosis chemotherapie. Het heeft al belofte getoond in gevorderde gevallen, met verbeterde overleving en levenskwaliteit, en minder verslechtering van de huid en longfunctie. Onderzoekers hopen nu dat het aanbieden van de behandeling eerder nog betere resultaten kan opleveren. Nu het onderzoek begint, zijn experts optimistisch over het potentieel om de klinische praktijk te veranderen. Dr. John Snowden, consultant hematoloog en directeur van Bloed en Beenmergtransplantatie bij Sheffield Teaching Hospitals, zei: ‘Dit is een mijlpaalonderzoek dat de manier waarop we systemische sclerose behandelen kan veranderen. Het doel is om door eerder in te grijpen met stamceltransplantatie, de langetermijnresultaten te verbeteren en de last van de ziekte te verminderen.’ Als het onderzoek succesvol is, kan UPSIDE de weg banen voor stamceltherapie als standaard vroege interventie voor patiënten die worden gediagnosticeerd met deze agressieve aandoening.
