De waarde van Rapport Therapeutics verdubbelde maandag na het bekendmaken van de resultaten van een middenfaseonderzoek naar hun experimentele epilepsiemedicijn RAP-219. Het medicijn verlaagde de frequentie van aanvallen met 78% vergeleken met de startwaarden van het onderzoek. Ook werd een vergelijkbare afname gemeten in hersenactiviteit via een implantaat. Rapport heeft nu plannen om RAP-219 in twee fase 3-onderzoeken te testen in het derde kwartaal van volgend jaar. De aandelen van het bedrijf stegen maandag met maximaal 194%, waardoor de marktwaarde boven de 1 miljard dollar uitkwam. Het onderzoek was open-label en kleine, met slechts 30 deelnemers. Desondanks noemden analisten de resultaten een “beste scenario” en “zonder echte nadelen”. Het onderzoek meet twee effectiviteitspunten: hersenactiviteit (met een afname van 71%) en klinische aanvallen (met een afname van 78%). Analisten benadrukten dat deze afname veel groter is dan verwacht bij placebo. Er werden geen ernstige bijwerkingen gerapporteerd, hoewel drie patiënten stopten vanwege lichte tot matige bijwerkingen. Het onderzoek richtte zich op patiënten wier aanvallen resistent zijn tegen behandeling. Veel patiënten gebruikten al andere medicijnen, zoals lamotrigine of levetiracetam. Volgens de hoofdonderzoeker, Jacqueline French, kunnen tot 40% van de patiënten met focale epilepsie nog steeds aanvallen hebben. De resultaten geven haar vertrouwen dat RAP-219 een effectief middel kan worden voor deze patiënten. Rapport heeft nog geen details bekendgemaakt over de komende fase 3-onderzoeken, maar zal overleggen met de FDA in het vierde kwartaal. Naast epilepsie wordt RAP-219 ook getest voor bipolaire manie en diabetische pijn. Rapport Therapeutics werd in 2023 opgericht met steun van onder andere Johnson & Johnson en ging in juni 2024 publiek, waarbij ze 140 miljoen dollar ophaalden.
