Farmaceutisch bedrijf Vertex Pharmaceuticals breidt zijn portfolio uit met twee nieuwe medicijnen voor zeldzame ziekten door het overnemen van Crinetics Pharmaceuticals voor ongeveer 10 miljard dollar. De overname omvat twee medicijnen die in de laatste fase van klinisch onderzoek zitten en mogelijk betere behandelingen kunnen bieden dan bestaande opties: Palsonify (paltusotine) en atumelnant.
Palsonify is het eerste medicijn dat één keer per dag in tabletvorm ingenomen kan worden voor volwassenen met de zeldzame ziekte acromegalie. Deze ziekte wordt veroorzaakt door een tumor in de hypofyse die te veel groeihormoon aanmaakt. Het medicijn is al goedgekeurd in de Verenigde Staten.
Atumelnant is het meest geavanceerde medicijn van Crinetics en wordt momenteel getest bij patiënten met aangeboren bijnierhyperplasie (CAH). Dit is een zeldzame aandoening waarbij de bijnieren te veel androgenen (mannelijke hormonen) aanmaken. Uit onderzoek (fase II) blijkt dat atumelnant de te hoge androgenen niveaus bijna normaliseert, zelfs bij gebruik van normale doses van glucocorticoïden (corticosteroïden). Dit zou het medicijn kunnen maken tot de beste behandeling voor CAH, met een mogelijke marktwaarde van miljarden dollars. Daarnaast wordt gekeken of het medicijn ook kan helpen bij de ziekte van Cushing.
Dr. Reshma Kewalramani, CEO en president van Vertex, zegt hierover: ‘Crinetics is een uitstekende strategische match voor Vertex. Het bedrijf richt zich op ernstige ziekten in gespecialiseerde markten waar nog veel onvervulde medische behoeften zijn. De medicijnen die ze ontwikkelen, zijn gebaseerd op een goed begrip van de menselijke biologie en kunnen mogelijk een grote verbetering betekenen voor patiënten. Wij geloven dat Vertex kan bouwen op de succesvolle lancering van Palsonify door onze ervaring in het commercialiseren van medicijnen voor zeldzame genetische ziekten. Daarnaast zien we grote kansen voor atumelnant om de behandeling van CAH te verbeteren. Patiënten hoeven dan niet langer te kiezen tussen het onderdrukken van hun te hoge androgenen en de bijwerkingen van hoge doses steroïden.’
De overname van Crinetics door Vertex wordt naar verwachting afgerond in het derde kwartaal van 2026, mits aan alle voorwaarden wordt voldaan.