Het Zwitserse biotechnologiebedrijf AC Immune heeft veelbelovende voorlopige resultaten bekendgemaakt uit de eerste fase van een klinisch onderzoek met het nieuwe medicijn ACI-19764. Dit medicijn is een zogenaamde ‘kleine molecuul-remmer’ die via de mond wordt ingenomen en de NLRP3 inflammasoom in het lichaam blokkeert. De NLRP3 inflammasoom is een eiwitcomplex in cellen dat een belangrijke rol speelt bij het veroorzaken van chronische ontstekingen. Bij veel ziekten, zoals hart- en vaatziekten, suikerziekte en neurologische aandoeningen, speelt deze ontsteking een sleutelrol.
Tijdens dit eerste klinische onderzoek in Europa zijn gezonde vrijwilligers onderzocht om te kijken of ACI-19764 veilig is, goed verdragen wordt, hoe het lichaam het opneemt en afbreekt, en hoeveel effect het heeft. De eerste gegevens laten zien dat ACI-19764 veilig was en goed werd verdragen, zelfs bij doseringen tot 20 mg per dag. Het medicijn blijft langer dan 30 uur in het lichaam actief en komt goed in de hersenvocht terecht. Bij dagelijkse doses van 10 mg of lager werd de concentratie in het bloed hoog genoeg om de ontstekingsreactie effectief te remmen. Uit bloedonderzoek bleek dat ACI-19764 de afgifte van het ontstekingsstof IL-1beta dosisafhankelijk verminderde.
Nu is er begonnen met een nieuw onderzoek bij patiënten met een verhoogd risico op hart- en vaatziekten. Deze patiënten hebben naast overgewicht of suikerziekte ook een verhoogde waarde van het ontstekingsmerkstof hsCRP (hooggevoelige C-reactief proteïne). De eerste resultaten van dit onderzoek worden voor het einde van dit jaar verwacht.
Martin Zügel, tijdelijk directeur van AC Immune SA, zegt hierover: ‘Deze eerste resultaten met ACI-19764 zijn zeer bemoedigend en betekenen niet alleen een belangrijke stap vooruit voor dit medicijn, maar ook voor de rest van onze onderzoeksprogramma’s. Op basis van deze voorlopige gegevens en eerdere dierproeven verwachten we binnenkort sterke bewijzen te vinden dat dit medicijn ontstekingen kan remmen, zoals blijkt uit de verlaging van hsCRP. We zijn ervan overtuigd dat ACI-19764 een krachtige NLRP3-remmer kan worden en kijken uit naar verdere studies om het therapeutische potentieel verder te onderzoeken.’
Francesca Capotosti, hoofd Onderzoek bij AC Immune SA, legt uit: ‘Chronische ontstekingen spelen een rol bij veel verschillende ziekten, waaronder aandoeningen van het centrale zenuwstelsel. Met ACI-19764 kunnen we het NLRP3-complex in de cellen precies richten om de aanmaak van schadelijke ontstekingsstoffen te stoppen.’
Kirsten Scott, klinisch leider bij AC Immune SA, voegt toe: ‘NLRP3-remmers zijn een groeiende behandelmethode met veelbelovende toepassingen, niet alleen bij neurodegeneratieve ziekten zoals de ziekte van Alzheimer, maar ook bij andere aandoeningen. We hebben er vertrouwen in dat ACI-19764 een baanbrekende behandeloptie kan worden voor patiënten met medische behoeften waar nu nog geen goede behandeling voor bestaat.’
ACI-19764 richt zich specifiek op het NLRP3 inflammasoom om chronische ontstekingen te verminderen die verband houden met verschillende ontstekingsziekten, stofwisselingsziekten en neurologische aandoeningen. Verdere resultaten van dit lopende onderzoek worden verwacht in de eerste helft van 2027.