Het farmaceutische bedrijf Gilead Sciences heeft bekendgemaakt dat het Schotse Medicatieconsortium (SMC) het medicijn Livdelzi (met de werkzame stof seladelpar) heeft goedgekeurd voor gebruik binnen de NHS in Schotland. Dit medicijn is bedoeld voor volwassenen met primaire biliaire cholangitis (PBC), een zeldzame auto-immuunziekte van de lever. Livdelzi kan worden gebruikt in combinatie met ursodeoxycholzuur (UDCA) voor patiënten die onvoldoende reageren op UDCA alleen. Voor patiënten die UDCA niet verdragen, kan Livdelzi ook als monotherapie worden voorgeschreven. Livdelzi is ook goedgekeurd voor de behandeling van jeuk (pruritus), een veelvoorkomend en vervelend symptoom bij PBC dat de kwaliteit van leven sterk kan verminderen. Jeuk komt voor bij 70 tot 80% van de mensen met PBC.
In Schotland leven ongeveer 2.000 mensen met PBC. Deze ziekte kan leiden tot littekenvorming (fibrose), levercirrose en uiteindelijk leverfalen. PBC wordt meestal gediagnosticeerd bij vrouwen ouder dan 50 jaar.
Robert Mitchell-Thain, directeur van de PBC Foundation, reageert enthousiast: “Dit is goed nieuws voor mensen met PBC in Schotland. Deze ziekte brengt veel uitdagingen met zich mee, zoals zorgen over de progressie van de ziekte en het omgaan met symptomen zoals chronische jeuk, die een grote impact kunnen hebben op het dagelijks leven.”
Hij voegt toe: “Deze beslissing van het SMC is een belangrijke erkenning van de last die PBC legt op patiënten en hun families. Het signaleert ook vooruitgang in de zorg, waarbij de volledige impact van het leven met PBC beter wordt aangepakt.”
Helaas is er momenteel geen genezing mogelijk voor PBC. De behandeling richt zich op het beheersen van symptomen, het verbeteren van de kwaliteit van leven en het vertragen van de progressie van de ziekte. UDCA is nog steeds de eerste keuze voor behandeling, maar er is behoefte aan extra behandelopties.
Dr. Ruari Lynch, leverarts in Dundee, licht toe: “Het behandelen van PBC kan een uitdaging zijn. Het vraagt om aandacht voor zowel de onderliggende ziekte als de bredere impact die PBC kan hebben op het dagelijks leven van patiënten.”
Hij vervolgt: “De beschikbaarheid van een extra behandeloptie betekent dat artsen nog beter in staat zijn om de zorg af te stemmen op de individuele behoeften van patiënten.”
De beslissing van het SMC is gebaseerd op bewijs uit RESPONSE, een wereldwijd fase 3-onderzoek met een dubbelblind en placebogecontroleerd opzet. Hierin werd seladelpar onderzocht bij volwassenen met PBC die onvoldoende reageerden op of UDCA niet verdroegen. Peter Wickersham, vicepresident en algemeen directeur van Gilead UK & Ireland, zegt: “Wij verwelkomen de beslissing van het SMC om seladelpar standaard beschikbaar te stellen binnen de NHS in Schotland.”
Hij voegt toe: “Dit is een belangrijke mijlpaal voor mensen die leven met PBC en markeert weer een stap voorwaarts in onze toewijding om de zorg voor leverziekten te verbeteren.”
Seladelpar is al eerder goedgekeurd in Engeland, Wales en Noord-Ierland, na een positieve beoordeling door NICE in juni 2026.