Een belangrijk onderzoeks- en waakhond op het gebied van medicijnen, het Institute for Clinical and Economic Review (ICER), adviseert de Amerikaanse FDA (Food and Drug Administration) om strengere eisen te stellen aan medicijnen die via een versneld goedkeuringsproces op de markt komen. Daarnaast vindt ICER dat de FDA meer transparantie moet bieden over de beslissingen rond deze medicijnen. In een recent rapport wordt ook aanbevolen dat adviescommissies de medicijnen die via dit versnelde traject goedgekeurd worden, kritisch moeten beoordelen. Daarnaast moet het traject duidelijker aangeven welke voordelen en risico’s horen bij medicijnen die via deze route goedgekeurd worden. “Het doel van het versnelde goedkeuringsproces is altijd geweest om patiënten sneller innovatieve behandelingen aan te bieden,” aldus Sarah Emond, directeur van ICER, in een verklaring. “We kunnen verschillende successen noemen waarbij patiënten baat hebben gehad bij snellere toegang tot baanbrekende medicijnen. Toch zijn er ook voorbeelden waar de regels niet consequent zijn toegepast, het uitvoeren van bevestigende onderzoeken is vertraagd en patiënten hebben beperkte toegang tot deze medicijnen.” Emond voegde toe dat patiënten, fabrikanten, verzekeraars en kopers “frustrerend” vinden dat het versnelde traject niet altijd even duidelijk is. ICER stelt ook dat de FDA haar toezicht op bevestigende onderzoeken moet versterken en de naleving van eisen na de goedkeuring (zoals extra onderzoeken of voorwaarden) beter moet handhaven. Daarnaast vindt ICER dat medicijnen die niet voldoen aan de eisen van het versnelde traject, op een gegeven moment van de markt gehaald moeten worden. In het rapport noemt ICER het medicijn Exondys 51 van Sarepta Therapeutics, bedoeld voor Duchenne spierdystrofie, als voorbeeld van mogelijke tekortkomingen in dit traject. Dit medicijn kreeg in 2016 een versnelde goedkeuring, maar Sarepta heeft sindsdien nog steeds geen bevestigende onderzoeksgegevens geleverd, terwijl het medicijn wel op de markt bleef. Het versnelde goedkeuringstraject werd in 1992 door de FDA opgericht als reactie op de aids-epidemie en de behoefte om medicijnen snel beschikbaar te stellen voor levensbedreigende ziekten waarvoor geen alternatieve behandelingen bestonden. Een gerelateerd rapport uit 2021 toonde aan dat de versnelde goedkeuring van het Alzheimermedicijn Aduhelm van Biogen een mislukking was: het medicijn werd minder dan drie jaar later alweer van de markt gehaald omdat het niet werkte. In een recent rapport van het Department of Health and Human Services (HHS) uit januari 2025 werd geconcludeerd dat de goedkeuring van Aduhelm een uitzondering was. Bij het bekijken van 24 medicijnen die via het versnelde traject waren goedgekeurd, bleek dat alleen Exondys 51 en het medicijn Makena (voor vroeggeboorte) van Covis Pharma soortgelijke problemen vertoonden. Het HHS-rapport concludeerde dat de FDA bij deze drie medicijnen een goedkeuring gaf, ondanks zorgen die door eigen medewerkers of onafhankelijke adviescommissies waren geuit. Het National Pharmaceutical Council (NPC), een organisatie die gezondheidsbeleidsonderzoek financiert met medefinanciering van biotech- en farmaceutische bedrijven, reageerde op het ICER-rapport. Zij wijzen erop dat het rapport de risico’s van het versnelde traject benadrukt, maar de voordelen ervan “onderschat”. “De cijfers vertellen een ander verhaal. Ondanks de uitdagingen laat onderzoek zien dat het traject grotendeels werkt zoals bedoeld, waarde oplevert voor patiënten en dat de voordelen opwegen tegen de risico’s,” aldus het NPC in een verklaring. “Terwijl beleidsmakers nadenken over aanvullende aanpassingen aan het traject, is het belangrijk om te kijken naar wat de cijfers laten zien over hoe het programma presteert en de cruciale rol die het speelt in het bieden van eerdere toegang tot innovatieve medicijnen voor patiënten.”