Het Amerikaanse bedrijf Lexeo Therapeutics heeft van de Amerikaanse gezondheidsautoriteit FDA de zogenaamde ‘Regenerative Medicine Advanced Therapy’ (RMAT)-status toegekend gekregen voor LX2020. Dit nieuwe medicijn is een experimentele genentherapie die wordt onderzocht bij patiënten met PKP2-arrhythmogene cardiomyopathie (PKP2-ACM), een ernstige en progressieve hartziekte. De toekenning van deze status volgt op tussentijdse resultaten uit de lopende … Lees verder

Het bedrijf Entera Bio heeft bekendgemaakt dat de resultaten van een vervolgonderzoek naar haar nieuwe medicijn EB613, een orale tablet met PTH(1-34), zijn geselecteerd voor twee presentaties op de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society for Bone and Mineral Research (ASBMR) in Boston in 2026. Deze resultaten komen voort uit een fase 2-studie en zijn … Lees verder

NHS England heeft besloten dat patiënten in Engeland van 1 jaar en ouder met nefropathische cystinose standaard toegang krijgen tot een vertraagde afgifte versie van het medicijn mercaptamine bitartraat. Dit betekent dat deze patiënten een extra optie hebben om de hoeveelheid cystine in hun lichaam te verminderen. Het nieuwe medicijn kan twee keer per dag … Lees verder

Sanofi heeft van de Europese Commissie goedkeuring gekregen om het vaccin MenQuadfi ook te mogen gebruiken bij baby’s vanaf zes weken oud. Hierdoor kunnen meer jonge kinderen beschermd worden tegen ernstige meningokokkenziekte veroorzaakt door de bacteriële types A, C, W en Y. Voorheen was dit vaccin in de Europese Unie alleen goedgekeurd voor kinderen vanaf … Lees verder

Het farmaceutische bedrijf Oblenio is gestart met de eerste fase van een klinisch onderzoek naar een nieuw medicijn genaamd LBL-051. Dit medicijn is bedoeld voor patiënten met ernstige auto-immuunziekten die niet goed reageren op de huidige behandelingen. LBL-051 is een zogenaamde ‘tri-specifieke T-cel activator’ die zowel B-cellen als plasma-cellen in het immuunsysteem kan uitschakelen. Hierdoor … Lees verder

Het Britse bedrijf BeOne Medicines heeft het zogenaamde Innovatiepaspoort toegewezen gekregen voor zijn experimentele medicijn BGB‑B2033. Dit is een belangrijke stap in de ontwikkeling van nieuwe behandelopties voor patiënten met leverkanker (hepatocellulair carcinoom, HCC). Het Innovatiepaspoort geeft toegang tot het Britse ‘Innovative Licensing and Access Pathway’ (ILAP), een programma dat de ontwikkeling van medicijnen tegen … Lees verder