Het Deense farmaceutische bedrijf Lundbeck heeft van de Europese Commissie de status van ‘weesgeneesmiddel’ (orphan designation) gekregen voor asedebart, een nieuw experimenteel medicijn. Asedebart is een monoklonaal antilichaam dat gericht is tegen ACTH (adrenocorticotroop hormoon) en wordt ontwikkeld voor de behandeling van het syndroom van Cushing van inwendige oorsprong. Dit is een zeldzame aandoening waarbij het lichaam te veel van het hormoon cortisol aanmaakt, met ernstige gevolgen voor de gezondheid.
Het syndroom van Cushing kan ontstaan door twee verschillende mechanismen: ACTH-afhankelijk en ACTH-onafhankelijk. Bij de ACTH-afhankelijke vorm produceert een tumor in de hypofyse (een klein orgaan onder de hersenen) te veel ACTH. In zeldzamere gevallen kan een tumor buiten de hypofyse ook ACTH aanmaken. Dit leidt tot een overmatige aanmaak van cortisol, het stresshormoon. Chronische overproductie van cortisol kan leiden tot ernstige gezondheidsproblemen zoals suikerziekte, hart- en vaatziekten, en psychische klachten zoals depressie en angst.
Hoewel er momenteel medicijnen beschikbaar zijn die helpen om de cortisolspiegels te verlagen, voldoen deze niet altijd. Vaak zijn ze niet effectief genoeg, hebben ze bijwerkingen of worden ze niet goed verdragen door patiënten.
Asedebart is speciaal ontworpen om ACTH te blokkeren en wordt ontwikkeld voor patiënten met de ACTH-afhankelijke vorm van het syndroom van Cushing. Het medicijn is al in klinische onderzoeken getest als mogelijke eerste-in-klasse behandeling voor zeldzame ACTH-gedreven aandoeningen. Er lopen momenteel onderzoeken om de effectiviteit en veiligheid van asedebart te testen bij patiënten met de ziekte van Cushing en bij klassieke congenitale bijnierhyperplasie, een zeldzame erfelijke aandoening.
De erkenning als weesgeneesmiddel is niet alleen nieuw voor het syndroom van Cushing in de Europese Unie, maar sluit aan bij eerdere erkenningen voor congenitale bijnierhyperplasie in de EU, de Verenigde Staten en Japan. Eerder kreeg asedebart deze status al voor congenitale bijnierhyperplasie in de EU en de VS, en voor zowel congenitale bijnierhyperplasie als de ziekte van Cushing in Japan.
Johan Luthman, uitvoerend vicepresident Research & Development bij Lundbeck, reageert verheugd: ‘De erkenning als weesgeneesmiddel in de Europese Unie is een belangrijke bevestiging van de noodzaak aan betere behandelingen voor het syndroom van Cushing en van de wetenschappelijke onderbouwing van asedebart.’ Hij voegt toe: ‘Het asedebart-programma is een goed voorbeeld van de gerichte, innovatieve geneesmiddelen die wij bij Lundbeck willen ontwikkelen. Deze erkenning voor asedebart in het syndroom van Cushing is ook een voorbeeld van onze doorbraak in de ontwikkeling van behandelingen voor neuro-endocriene en zeldzame aandoeningen. In de afgelopen jaren hebben verschillende programma’s van ons deze speciale erkenningen ontvangen.’
In de Europese Unie wordt de status van weesgeneesmiddel toegekend aan medicijnen voor zeldzame, levensbedreigende of chronisch invaliderende ziekten. Bedrijven die zo’n status krijgen, profiteren van allerlei voordelen, zoals kosteloze begeleiding bij de ontwikkeling van het medicijn, verlaging van registratiekosten en, als het medicijn wordt goedgekeurd, tien jaar exclusiviteit op de markt.