Er komen steeds meer aanwijzingen dat China’s farmaceutische macht hier is om te blijven. Vorig jaar nam het Chinese Jiangsu Hengrui Pharmaceuticals de eerste plaats in als grootste sponsor van klinische studies ter wereld van het Britse AstraZeneca over, volgens het jaarlijkse Clinical Trials Roundup van Citeline voor 2025. Het versnelde onderzoek in China is gedreven door regelgevingshervormingen en economische realiteiten, waaronder de verbeterde kosten en snelheid van het uitvoeren van studies buiten de VS. Deze gunstige factoren veranderen China snel in een wereldwijde R&D-hub. ‘De regulatieve revolutie in China in het afgelopen decennium heeft echt vooruitgang geboekt in het bevorderen van de biopharma-sector in China’, zei Heidi Chen, associate director van onderzoek en commerciële diensten bij Citeline en een van de auteurs van het rapport. Chinese bedrijven waren vroeger vooral leveranciers in de industrie, die actieve farmaceutische ingrediënten leverden aan westerse bedrijven. Nu zijn ze concurrenten geworden van Big Pharma. Jiangsu Hengrui, dat meer dan 400 lopende klinische studies heeft, waaronder meer dan 20 internationale studies, zag zijn R&D-portfolio met 19% toenemen in 2024, volgens het Pharma R&D 2025-rapport van Citeline. Dit jaar heeft het bedrijf verschillende belangrijke deals gesloten. In maart sloot het een licentieovereenkomst met Merck & Co. voor een nieuw type hartmedicijn. Vier maanden later sloot GSK een bredere samenwerking met Jiangsu Hengrui, waard tot 12 miljard dollar, gericht op tot 12 potentiële programma’s voor de ontwikkeling van innovatieve geneesmiddelen. De deal omvat een licentie voor een experimentele PDE3/4-remmer voor chronische obstructieve longziekte. De opkomst van Chinese bedrijven in klinische studies is niet de enige opvallende verandering die in de analyse van Citeline van het landschap van klinische studies wordt weergegeven. Gegevens tonen verschuivingen in verschillende belangrijke therapeutische gebieden, waaronder het centrale zenuwstelsel en cardiovasculaire aandoeningen, en de voortdurende dominantie van oncologie. Hier zijn enkele van de belangrijkste conclusies uit het rapport. Oncologie behield zijn kroon als de leidende therapeutische indicatie voor nieuwe studies in 2024. Zes van de tien grootste sponsors in het rapport hebben een robuuste oncologie-pijplijn. Terwijl de groei van oncologiestudies afnam van ongeveer 9,5% in 2023 tot ongeveer 5% in 2024, bleef het gebied nog steeds verantwoordelijk voor meer dan 37% van alle nieuwe studies. ‘Ik denk dat oncologie altijd op de eerste plaats zal blijven, omdat het een zo grote voorsprong heeft op alle andere therapeutische gebieden’, zei Chen. De opkomst van nieuwe categorieën geneesmiddelen, zoals T-celtherapieën, antilichaam-drugconjugaten, bispecifieke antilichamen en radiopharmaceutica, zijn enkele van de nieuwere modaliteiten die oncologie een leidend gebied voor doorbraken houden. Het tweede grootste therapeutische gebied voor R&D-activiteit was het centrale zenuwstelsel, dat een indrukwekkende stijging van 14,7% in nieuwe studies in 2024 zag en een toename van studies voor pijn, depressie en de ziekte van Alzheimer. Een hoog onbevredigd behoefte en het domino-effect van moedigende goedkeuringen van geneesmiddelen tegen de ziekte van Alzheimer, zoals Leqembi van Eisai en Biogen en Kisulna van Eli Lilly, hebben bijgedragen aan de opkomst van het centrale zenuwstelsel, zei Chen. Behandelingen voor pijn waren ook een prime focus. Pijn stond op de achtste plaats op een lijst van de tien meest bestudeerde ziekten in het rapport, een stijging van de laatste plaats in 2023. Echter, veel geneesmiddelen in de pijplijn van het centrale zenuwstelsel bevinden zich in een vroeg stadium, met de meeste studies geclusterd in fase 1. Behandelingen voor auto-immuunziekten zagen een stijging van 14,6% in 2024, met een opvallende toename van cel- en gentherapieën. CAR-T-celbehandelingen hebben een enorme toename van interesse gezien na indrukwekkende resultaten in een klein lupusonderzoek dat alle vijf deelnemers met ernstige ziekte in remissie bracht zonder medicatie. Onderzoek is nu uitgebreid van CAR-T naar andere soorten cel- en gentherapieën, waaronder T-cel-engagers. Bedrijven werken eraan om productieproblemen te overwinnen en het veiligheidsprofiel van deze behandelingen te verbeteren, maar het is een veelbelovend onderzoeksterrein. ‘We zien al enige successen met lupus- en sclerodermie-onderzoeken’, zei Chen. Cardiovasculaire aandoeningen zagen de hoogste groeisnelheid van alle therapeutische gebieden met 15,6%, hoewel dit een vertraging was ten opzichte van de bijna 30% in 2023. Een vergrijzende bevolking heeft dit gebied een prioriteit gehouden, evenals vooruitgang in cel- en genmodaliteiten, zei Chen. ‘Enkele van de geavanceerdere technologieën, zoals RNA-gerichte therapieën, worden nu gebruikt bij de behandeling van niet alleen genetische aandoeningen of zeldzame ziekten, maar ook van meer voorkomende ziekten, zoals hypercholesterolemie’, zei Chen. Onderzoek naar zeldzame ziekten ging ook door met stijgen. Regulatoire veranderingen hebben de klinische weg vergemakkelijkt. De FDA heeft de restricties op real-world evidence versoepeld en kleinere datasets toegestaan om goedkeuringen te rechtvaardigen, volgens het rapport. Amyotrofische laterale sclerose zag de meeste nieuwe studies in de categorie zeldzame ziekten, verdubbeld ten opzichte van 2023. En over het algemeen versnellen kunstmatige intelligentie en andere digitale vooruitgang, die cruciaal zijn voor innovatie, de ontwikkeling van geneesmiddelen, volgens Citeline. ‘We zullen ook meer integratie en omarming van digitale gezondheidstechnologieën zien. Bovendien zullen we meer partnerschappen zien, niet alleen zakelijke deals, maar ook wetenschappelijke samenwerkingen en datadeelplatforms’, zei Chen.
