Door gebruik te maken van bloedplaatjes afkomstig van de patiënt in plaats van van donoren, kan deze methode een veiliger alternatief bieden voor bloedplaatjestransfusies. Een nieuw onderzoeksteam in Japan heeft een methode ontwikkeld om bloedplaatjes te produceren uit stamcellen, ook wel megakaryocyten genoemd. Dit kan een onbeperkte voorraad van patiënt-eigen bloedplaatjes opleveren. Bovendien vermijdt deze aanpak het risico op afstoting door het immuunsysteem, wat het een veiliger optie maakt voor transfusies. Om dit te bereiken, hebben de onderzoekers stamcellen, genaamd geïnduceerde pluripotente stamcellen (iPSCs), genetisch gemodificeerd uit perifere bloedmononucleaire cellen. Nadat deze cellen zijn omgezet in megakaryocyten, kunnen de bloedplaatjes worden geoogst uit de megakaryoculturen en teruggegeven aan dezelfde patiënt. Het onderzoeksteam demonstreerde dat de groei van megakaryocyten rechtstreeks verbonden is aan de productie van bloedplaatjes en wordt gereguleerd door het eiwit KAT7. Ze vonden dat het handhaven van hoge KAT7-waarden in de cellen cruciaal is voor een consistente hoge productie van bloedplaatjes uit stamcelafgeleide megakaryocyten. Er bestaan echter nog enkele uitdagingen bij het gebruik van bloedplaatjes afkomstig van bloeddonaties voor transfusies. Naast het risico op afstoting hebben gereinigde bloedplaatjes een korte houdbaarheid, wat hun gebruik beperkt. Eto en zijn team benadrukken dat het monitoren van de KAT7-eiwitwaarden een hulpmiddel kan zijn voor kwaliteitscontrole tijdens klinische schaalproductie. Het benutten van deze mogelijkheid zou efficiënte en consistente bloedplaatjesproductie over patiënten heen garanderen. Al met al blijft celtherapieproductie complex, volgens Stefan Braam, mede-oprichter en Chief Technical Officer van Cellistic. Hij benadrukt dat het “critisch is om eenheidoperaties te definiëren, omdat ze een modulaire, schaalbare en efficiënte manier bieden om complexe productieprocessen te ontwerpen, te controleren en te optimaliseren.” Hij voegde eraan toe: “Hoewel deze eenheidoperaties steeds meer worden gedefinieerd, blijven procesconsistentie en -robustheid op verschillende schalen een voortdurend probleem.” Een belangrijke uitdaging bij het toepassen van deze aanpak in industriële grootschalige productie, volgens Eto en zijn team, is de variabele efficiëntie van bloedplaatjesproductie uit megakaryocyten bij verschillende patiënten en een afname van de productiviteit in de loop van de tijd. Ze concluderen echter dat het monitoren van de KAT7-eiwitwaarden een hulpmiddel kan zijn voor kwaliteitscontrole tijdens klinische schaalproductie. Het benutten van deze mogelijkheid zou efficiënte en consistente bloedplaatjesproductie over patiënten heen garanderen. Het artikel is gepubliceerd in Stem Cell Reports.