De aandelen van Vertex Pharmaceuticals stegen vrijdagochtend met 6% nadat het biotechnologiebedrijf resultaten publiceerde met hogere verkopen voor hun celgebaseerde therapie Casgevy. Vertex behaalde in 2025 een omzet van $12 miljard, waarvan ongeveer $3,2 miljard in het vierde kwartaal. Over het algemeen steeg de omzet met 9% ten opzichte van het vorige jaar. Casgevy, een therapie voor ziekte van falciformis en bèta-thalassemie ontwikkeld door Vertex en CRISPR Therapeutics, bracht $54 miljoen op in het vierde kwartaal en $116 miljoen in 2025, wat hoger was dan de verwachtingen van Wall Street. Eerder, in het derde kwartaal, was Vertex achtergebleven met verkopen van Casgevy van $17 miljoen. De adoptie van de geneditiebehandeling nam echter toe gedurende 2025, waarbij het aantal patiënten dat het proces begon bijna verdrievoudigde van 109 in 2024 naar 301 in 2025. Het proces om Casgevy te krijgen duurt bijna 12 maanden, van start tot infusie. Vertex gebruikt CRISPR-geneditietechnologie om de stamcellen van de patiënt te helpen foetale hemoglobine te produceren, wat pijncrisis kan verlichten en patiënten uiteindelijk van hun ziekte kan genezen. De chemotherapie die nodig is om zich voor te bereiden op de infusies kan echter verlamdend zijn en bijwerkingen veroorzaken zoals onvruchtbaarheid, wat sommige patiënten afschrikt. Volgens de resultaten van Vertex ontvingen 30 van de 64 patiënten die in 2025 hun cellen terugkregen, deze infusies in de laatste drie maanden van het jaar. “Verkopen kunnen voortdurend per kwartaal fluctueren vanwege het lange planningproces voor infusies, waarbij patiënten mogelijk wachten om de behandeling te ontvangen op een voor hen gunstig moment, zoals tijdens de feestdagen”, schreef Tyler Van Buren, een analist van TD Cowen, in een notitie aan cliënten. Casgevy zou in 2026 mogelijk $227 miljoen aan verkopen kunnen opleveren, voegde hij eraan toe, gegeven het aantal patiënten dat al met celcollectie is begonnen. Vertex verwacht dat dit tempo zich in 2027 zal “stabiliseren” en is “erg enthousiast over de sterke stroom van patiënten”, zei Chief Operating Officer Duncan McKechnie tijdens een resultatenconferentie donderdagmiddag. Het bedrijf ontving een prioriteitsvoucher van de Food and Drug Administration om de beoordeling van Casgevy bij patiënten tussen de 5 en 11 jaar te versnellen en zei op een medisch congres in december dat ze van plan zijn om in het eerste halfjaar van 2026 om goedkeuring te vragen. Goedkeuring zou waarschijnlijk de inkomsten uit de geneditiebehandeling in de komende jaren verhogen. De prestaties van Casgevy maakten deel uit van een dubbeltje “positieve verrassingen”, schreef Brian Abrahams van RBC Capital Markets in een notitie aan cliënten, naast de verkopen van een relatief nieuwe cystic fibrosis drug Alyftrek. De inkomsten van Vertex worden gedomineerd door hun arsenaal aan cystic fibrosis-medicijnen, met een beetje meer dan $10 miljard van de $12 miljard die in 2025 werd gegenereerd door Trikafta en Kaftrio. Het bedrijf verwacht dat de cystic fibrosis-franchise hun winstmarge blijft verhogen, ondersteund door de toegenomen gebruik van Casgevy en hun nieuwe, niet-opioïde pijnstiller Journavx. Vertex voorspelt ongeveer $13 miljard tot $13,1 miljard aan omzet voor dit jaar, waaronder $500 miljoen of meer van niet-CF-producten. Data-uitzendingen in de komende maanden voor hun experimentele niergeneesmiddelen povetacicept en inaxaplin staan ook hoog op de agenda van investeerders. Povetacicept, dat wordt bestudeerd in een laat stadium trial voor de behandeling van IgA-nefropathie, zou potentieel een belangrijke bron van inkomsten kunnen zijn. RBC schatte eerder dat, als het wordt goedgekeurd, het uiteindelijk minstens $1,2 miljard aan jaarlijkse verkopen zou moeten opleveren.
