Vandaag een overzicht van de laatste ontwikkelingen bij Amylyx Pharmaceuticals en Sanofi, evenals updates van Novartis, Roche en Eisai die je misschien gemist hebt. Een middelstadiumklinisch onderzoek naar het bekendste medicijn van Amylyx Pharmaceuticals is mislukt, waardoor het bedrijf het onderzoek en een gerelateerd verlengde onderzoek heeft stopgezet. Het medicijn, AMX0035 genaamd, haalde de primaire en secundaire doelen van het onderzoek niet, dat zich richtte op een zeldzame neurologische aandoening genaamd progressieve supranucleaire paralyse. In een verklaring zeiden de co-CEOs van Amylyx, Joshua Cohen en Justin Klee, dat hun teams AMX0035 zullen blijven ontwikkelen voor een andere zeldzame aandoening, Wolfram-syndroom, hoewel de hoogste prioriteit een laatstadiumonderzoek is naar een bloedsuikermedicijn dat het bedrijf vorig zomer heeft overgenomen. AMX0035 kreeg eerder Amerikaanse goedkeuring voor de behandeling van ALS, maar werd in 2024 van de markt gehaald, waardoor Amylyx zijn belangrijkste inkomstenbron verloor. In de verklaring van woensdag zei het bedrijf dat het verwacht dat zijn financiële reserves tot eind volgend jaar zullen strekken. Sanofi heeft Marcia Kayath, een ervaren farmaceutisch professional die recentelijk werkte als wereldwijde hoofd medische zaken bij BioMarin Pharmaceuticals, aangesteld om Dietmar Berger op te volgen als hoofd medische zaken. Volgens een intern memo die BioPharma Dive heeft verkregen, begint Kayath op 2 september met haar nieuwe functie en rapporteert ze aan Houman Ashrafian, de wereldwijde hoofd van R&D bij Sanofi. “In deze strategische positie zal Marcia onze medische en patiëntveiligheidsorganisaties leiden op een cruciale moment, terwijl we onze meest ambitieuze moderniseringsreis tot nu toe plannen”, schreef Ashrafian in de memo. Voor haar werk bij BioMarin werkte Kayath bij Novartis, Eli Lilly en Pfizer. Novartis werkt samen met BioArctic, het Zweedse bedrijf dat het medicijn heeft uitgevonden dat Eisai en Biogen later ontwikkelden tot Leqembi, om een nieuw geneesmiddel te ontwikkelen voor een niet-gepubliceerde neurodegeneratieve aandoening. Novartis betaalt BioArctic 30 miljoen dollar om de samenwerking te starten, die uiteindelijk tot 772 miljoen dollar kan oplopen als alle mijlpaaltjes worden gehaald. De bedrijven zullen evalueren of ze een door Novartis beheerd antilichaam kunnen gebruiken met de BrainTransporter-technologie van BioArctic, die is ontworpen om de opname van geneesmiddelen in de hersenen te verbeteren. Genentech, een dochteronderneming van Roche, begon maandag met de bouw van zijn eerste productiefaciliteit aan de oostkust in Holly Springs, North Carolina. De locatie, die bij voltooien 700.000 vierkante meter zal beslaan, is bedoeld om cardiometabolische geneesmiddelen van Genentech te produceren, inclusief behandelingen in ontwikkeling voor obesitas. Genentech verwacht dat de faciliteit in 2029 operationeel zal zijn, met een verwachte 400 medewerkers. Roche heeft recent toegezegd om in de komende vijf jaar 50 miljard dollar te investeren in de Amerikaanse productie, als reactie op de dreiging van president Donald Trump om tarieven op farmaceutische goederen in te voeren. Leqembi, een nauwlettend gevolgd medicijn voor de ziekte van Alzheimer, begon deze week in de Europese Unie te verkopen. Eisai, het Japanse farmaceutische bedrijf dat Leqembi heeft ontwikkeld en op de markt gebracht, zei dat het medicijn op 25 augustus in Oostenrijk werd gelanceerd en op 1 september hetzelfde zal doen in Duitsland. Na een langlopend beoordelingsproces keurde de Europese regulerende instantie Leqembi in april goed, waardoor de deur werd geopend voor een belangrijke inkomstenbron voor Eisai en zijn partner Biogen. RBC Capital Markets-analist Brian Abrahams schatte eerder dat de piekjaaromzet van Leqembi 8,3 miljard dollar zou kunnen bereiken, waarvan 20% uit de Europese markt.
