De Food and Drug Administration (FDA) heeft dinsdag versneld goedkeuring gegeven aan een injecteerbaar medicijn van Otsuka Pharmaceutical, het eerste van een nieuwe klasse geneesmiddelen voor een zeldzame, mogelijk levensbedreigende nierziekte. Het nieuwe medicijn, genaamd Voyxact, is nu goedgekeurd voor zijn vermogen om het eiwitgehalte in de urine van mensen met IgA-nefropathie (IgAN) te verminderen. IgAN is een auto-immuunziekte die ervoor zorgt dat eiwitten zich ophopen in de nieren, wat kan leiden tot nierfalen. Voyxact wordt gegeven als een zelftoedienende onderhuids injectie elke vier weken. Otsuka heeft de prijs niet bekendgemaakt. “De beschikbaarheid van Voyxact vertegenwoordigt een nieuwe gerichte aanpak om deze complexe ziekte te beheersen voor patiënten met IgAN”, zei John Kraus, vicepresident en hoofdmedisch officier van Otsuka, in een verklaring. Er bestaan al enkele therapieën om IgAN te behandelen. Echter, omdat de ziekte nog steeds leidt tot een verslechtering van de nierfunctie, bestaat er nog steeds vraag naar nieuwe behandelingen. Schattingen suggereren dat tot 130.000 mensen in de VS aan de ziekte lijden, wat een marktkans van $6 miljard tot $10 miljard oplevert, volgens analist Farzin Haque van Jefferies. Deze kans heeft het interesse gewekt van grote farmaceutische bedrijven zoals Vertex Pharmaceuticals, Biogen en Novartis. Otsuka verwierf Voyxact, wetenschappelijk bekend als sibeprenlimab, via een overname van Visterra in 2018. Het medicijn werkt door een eiwit te blokkeren dat A-proliferatie-inducerend ligand (APRIL) wordt genoemd, dat een sleutelrol speelt in de ontwikkeling en progressie van IgAN. Ondersteunend bij de goedkeuring zijn tussenresultaten van een laatstadiumstudie, waarin Voyxact het niveau van eiwit in de urine met 51% verminderde na negen maanden in vergelijking met een toename van 2% in een placebo-groep. De meest voorkomende bijwerkingen die werden waargenomen waren infecties en reacties op de injectieplaats. De studie gaat nog door om een verandering in de nierfunctie, gemeten door de “geschatte glomerulaire filtratiesnelheid” (eGFR), over 24 maanden te evalueren. Gegevens worden verwacht in 2026. Andere medicijnen met dezelfde werking kunnen in de komende jaren op de markt verschijnen. Opvallend is dat Voyxact mogelijk zal concurreren met atacicept, een medicijn van Vera Therapeutics dat zowel APRIL als een eiwit genaamd B-cel-activatiefactor (BAFF) target. In een notitie aan klanten stelde Haque van Leerink dat de etikettering van Voyxact gunstig is voor Vera, omdat het een eiwit/creatinine-snede in de urine weeft, “het precedent dat door vier eerdere versnelde goedkeuringen is gezet”, wat het gebruik zou hebben beperkt tot een kleinere patiëntpopulatie. Vera heeft het medicijn dit maand vroeg ingediend bij de FDA. Als het wordt goedgekeurd, kan het volgende jaar op de markt komen.
