Farmaceutische bedrijven nemen vaak deel aan de J.P. Morgan Healthcare Conference om hun prestaties te tonen aan potentiële investeerders of partners. Maar op deze jaarlijkse conferentie in San Francisco vroeg PharmaVoice aan brancheleiders om buiten hun eigen bedrijf te kijken en te vertellen welke andere programma’s ze nauwlettend volgen. Farmaceutische bedrijven moeten de horizon in de gaten houden. Leiders volgen vaak externe resultaten om R&D-beslissingen en proefopzetten te informeren. En in een sector vol nieuwsgierige wetenschappers willen velen zien waar de volgende doorbraken op komst zijn. Hier is een overzicht van de klinische kandidaten waar farmaceutische leiders hun ogen op gericht houden. Kanker zal waarschijnlijk dit jaar de aandacht van leiders in de gehele sector trekken. In het bijzonder hoopt Nick Naclerio, een oprichter van Illumina Ventures, op vooruitgang bij kankervaccins. ‘Er zijn nog steeds zoveel kankers die niet te behandelen zijn. We hebben zoveel succes gehad met immunotherapieën. Maar kunnen we dat verder uitbreiden?’ zei hij. ‘Vaccins lijken een van de meest veelbelovende benaderingen, vooral bij kankers zoals alvleeskanker.’ In tegenstelling tot vaccins tegen infectieziekten die gericht zijn op het voorkomen van de verspreiding van de ziekte, zijn ‘vaccins’ bij kanker bedoeld om terugkeer van de ziekte bij al gediagnostiseerde patiënten te voorkomen door tumormutaties te bestrijden. BioNTech is een van de farmaceutische ontwikkelaars die therapieën voorziet die op deze manier werken. Het Duitse biotechbedrijf heeft twee laatstadia-uitkomsten gepland voor 2026, waaronder een fase 3-studie voor BNT113 bij kanker in het hoofd en de hals, en een fase 2-proef voor autogene cevumeran bij darmkanker, die ook in een middenstadium is voor alvleeskanker. Bovendien worden bispecifieke antistoffen nauwlettend in de gaten gehouden, terwijl bedrijven racen om ‘de volgende Keytruda’ te ontwikkelen, aldus Troy Wilson, CEO en president van Kura Oncology. Specifiek heeft het kandidaat ivonescimab van Summit Therapeutics veel aandacht getrokken, dat zowel de PD-1- als de vasculaire endotheliale groeifactoren (VEGF) weg te bestrijden. Summit is diep betrokken bij laatstadia-activiteiten met het kandidaat, dat het heeft gelicenseerd van Chinees Akeso. Het bedrijf heeft deze week zijn eerste BLA voor ivonescimab ingevuld voor longkanker zonder kleine cellen en verwacht fase 3-gegevens uit een hoofd-teen-hoofdproef tegen Keytruda in dezelfde vorm van kanker tegen midden 2026. De nauwlettend gevolgde ivonescimab heeft echter gemengde klinische resultaten opgeleverd, waardoor sommige analisten suggereren dat het geneesmiddel mogelijk geen megablokbuster wordt op het niveau van Keytruda. ‘Het is een ingewikkelde sector,’ zei Wilson. ‘Ivonescimab heeft mogelijk meer risico’s dan Wall Street beseft.’ Terwijl het bispecifieke drama zich afspeelt, zal dr. Alexandra Snyder, senior vicepresident en hoofd van translationele geneeskunde en ontdekkingsoncologie bij Merck & Co., haar ogen gericht houden op in vivo CAR-T-celtherapieën. Als zij succesvol zijn, kunnen ontwikkelaars van deze opkomende technologie de productielimitaties van autologe en kant-en-klare CAR-T’s overstijgen door gebruik te maken van een genvector om immuuncellen in het lichaam te veranderen. De vooruitgang is nog in een vroeg stadium – de eerste in vivo CAR-T-kandidaten kwamen in de kliniek aan het einde van 2024. Maar de overname van Interius BioTherapeutics en zijn in vivo CAR-T-pijplijn door Gilead Sciences in augustus demonstreert interesse en momentum in de sector. ‘In de oncologie komt de technologie in golven en de eerste generatie therapieën zijn als het schuim op de top van de golf,’ verklaarde Snyder. ‘Ik denk dat we het schuim voor in vivo CAR-T gaan zien.’ Eli Lilly en zijn concurrenten in de Alzheimer-ziekte Biogen en Eisai maakten een paar jaar geleden geschiedenis door goedkeuringen te krijgen voor hun amyloid-gerichte geneesmiddelen Kisunla en Leqembi. Nu is de scène gezet om de volgende grens van de Alzheimer-ziekte te bereiken – het behandelen van patiënten voordat ze symptomen vertonen. Beide therapieën zijn momenteel in laatstadia-proeven voor preklinische Alzheimer met uitkomsten die verwacht worden in 2027 of later. Wanneer deze resultaten bekend worden, zal dr. Andrew Plump, president van onderzoek en ontwikkeling bij Takeda Pharmaceuticals, nauwlettend kijken om te zien hoe goed de therapieën werken bij deze groep patiënten. Takeda heeft in 2024 een claim gesteld in het veld met een deal die tot 2,1 miljard dollar zou kunnen bedragen om een immunotherapie-vaccin voor de Alzheimer-ziekte van AC Immune te licentiëren dat ook gericht is op patiënten met een vroege vorm van de ziekte. ‘De pre-symptomatische ruimte in de Alzheimer-ziekte is de zoete plek voor vaccins,’ zei Plump. En terwijl concurrentie vaak de belangrijkste motivatie is om de activa van andere bedrijven in de gaten te houden, wensen farmaceutische leiders elkaar ook succes toe. ‘In het gebied van neurowetenschappen en psychiatrie roepen we allemaal voor elkaar,’ zei Meg Alexander, CEO en president van Ovid Therapeutics. Alexander zal vooral geïnteresseerd zijn om te zien hoe het leidende kandidaat van Xenon Pharmaceuticals het heeft gedaan bij epilepsie – een therapeutisch gebied waarin Ovid zwaar geïnvesteerd is. Xenon maakte eerder deze week bekend dat het topline-gegevens van het geneesmiddel, azetukalner, uit een fase 3-proef gericht op focale aanvalsen in maart verwacht. Xenon kan dan in de tweede helft van dit jaar een verzoek om goedkeuring indienen. ‘Xenon heeft een andere werking, maar een vergelijkbare ontwikkelstrategie als wij,’ zei Alexander. ‘Hun werk is belangrijk en kan de weg effenen voor wat goed aanvalsbeheer is.’
