De Britse toezichthouder op geneesmiddelen, de MHRA, heeft onlangs een nieuw medicijn genaamd Jascayd (nerandomilast) goedgekeurd voor volwassenen met idiopathische longfibrose (IPF) en progressieve longfibrose (PPF). Dit is de eerste nieuwe behandeling voor deze aandoeningen in meer dan tien jaar tijd. Nerandomilast werkt door ontstekingen te remmen, littekenvorming in de longen tegen te gaan en de bloedvaten te beschermen. Deze combinatie van effecten maakt het medicijn uniek en veelbelovend voor patiënten met deze ernstige ziekte. Helaas zijn er nog steeds weinig behandelingen beschikbaar die de ziekte kunnen vertragen. IPF heeft een slechte prognose: slechts 45,6% van de patiënten leeft nog vijf jaar na de diagnose. Prof. Philip Molyneaux, longarts en hoogleraar Interstitiële Longziekten aan Imperial College London, licht toe: “Een diagnose van progressieve longfibrose betekent dat de levensverwachting afneemt, terwijl de kwaliteit van leven vaak achteruitgaat. Klachten zoals kortademigheid, een aanhoudende droge hoest en vermoeidheid worden erger.” Hij voegt eraan toe: “Met de goedkeuring van nerandomilast door de MHRA hebben zorgverleners nu een nieuwe behandeloptie die de achteruitgang van de longfunctie kan vertragen. Dit geeft meer keuze voor geschikte patiënten.” Longfibrose is een chronische en dodelijke ziekte waarbij het longweefsel onherstelbaar littekenweefsel vormt. Hierdoor neemt de longfunctie geleidelijk af. De afgelopen tien jaar was de behandeling voornamelijk gericht op het remmen van littekenvorming, maar er waren geen nieuwe innovaties beschikbaar. Jaarlijks overlijden in het Verenigd Koninkrijk meer dan 5.000 mensen aan IPF, wat neerkomt op ongeveer 1 op de 100 sterfgevallen in het land. De goedkeuring van nerandomilast is gebaseerd op twee grote onderzoeken, de Fibroneer-IPF en Fibroneer-ILD studies, waaraan meer dan 2.300 patiënten deelnamen. Beide onderzoeken lieten zien dat patiënten die nerandomilast gebruikten, minder achteruitgang in longfunctie vertoonden na 52 weken in vergelijking met patiënten die een placebo kregen. Hoewel een belangrijk secundair eindpunt niet werd gehaald, werd wel een afname in sterfte waargenomen, wat in één van de studies significant was. De meest voorkomende bijwerkingen waren diarree en gewichtsverlies. Dr. Douglas Clark, medisch directeur van Boehringer Ingelheim UK & Ireland, zegt hierover: “Boehringer Ingelheim heeft een lange geschiedenis in de behandeling van longfibrose, en de goedkeuring van nerandomilast is een belangrijke stap voorwaarts in de behandeling van deze aandoening, die gepaard gaat met een hoge sterfte en een grote impact op de kwaliteit van leven.” Hij vervolgt: “We zijn zeer dankbaar voor alle betrokkenen in het uitgebreide klinische onderzoek, met name de deelnemende patiënten. We werken nu nauw samen met NICE om nerandomilast zo snel mogelijk beschikbaar te maken voor geschikte patiënten via de NHS.” NICE, de Britse instantie die geneesmiddelen beoordeelt voor gebruik in de gezondheidszorg, is momenteel bezig met de evaluatie van nerandomilast. Een advies hierover wordt verwacht in september 2026. Daniel Saxton, directeur van Action for Pulmonary Fibrosis, een patiëntenorganisatie, reageert verheugd: “Deze ontwikkeling naar een nieuwe behandeloptie zal door mensen met longfibrose worden verwelkomd. Voor een ziekte waarbij er jarenlang maar weinig behandelingen beschikbaar waren, is dit een belangrijke stap vooruit.” Hij voegt toe: “Action for Pulmonary Fibrosis zorgt ervoor dat de stemmen van mensen met longfibrose worden gehoord en we zullen ons blijven inzetten voor toegang tot nieuwe en effectieve behandelingen voor deze slopende ziekte. Vroege diagnose en doorverwijzing naar gespecialiseerde zorg blijven essentieel, zodat mensen optimaal kunnen profiteren van behandelingen die de achteruitgang van de ziekte kunnen vertragen.”
