De farmaceutische bedrijven Ferrer en Prilenia hebben de PRECISE-HD-studie gestart, een wereldwijde fase 3-studie die moet uitwijzen of het medicijn pridopidine veilig en effectief is bij mensen met de ziekte van Huntington. De werving van deelnemers is nu al begonnen in de Verenigde Staten. In de loop van dit jaar zullen ook onderzoekscentra in Europa, het Verenigd Koninkrijk en Canada openen voor deelnemers. De studie zal in totaal 400 mensen met de ziekte van Huntington omvatten. Het onderzoek is opgezet als een gerandomiseerde, dubbelblinde en placebogecontroleerde trial. Dit betekent dat deelnemers willekeurig worden ingedeeld in groepen die pridopidine of een placebo krijgen, waarbij noch de deelnemer, noch de onderzoeker weet wie welk middel krijgt. Het doel van de studie is om te onderzoeken of pridopidine invloed heeft op de voortgang van de ziekte, de lichamelijke en cognitieve functies, spraak, kwaliteit van leven en dagelijkse activiteiten. Pridopidine wordt tweemaal daags ingenomen als tablet. De opzet van deze studie is gebaseerd op eerdere onderzoeken en input van patiëntenorganisaties, de HD-Community Advisory Board en regelgevende instanties. Deelnemers moeten in een vroeg tot middelmatig stadium van de ziekte van Huntington verkeren, wat wordt gedefinieerd aan de hand van specifieke schalen: een Total Functional Capacity-score tussen 7 en 13, een Total Motor Score van 20 of hoger en een Independence Scale-score van 90 of lager. Er zullen wereldwijd tot 75 onderzoekscentra meedoen. Astri Arnesen, voorzitter van de European Huntington Association, zegt hierover: ‘De start van de PRECISE-HD-studie is een belangrijke en noodzakelijke stap om de resultaten van eerdere studies met pridopidine te bevestigen. Deze studie is speciaal ontworpen voor de groep deelnemers die eerder positieve effecten liet zien. De EHA waardeert het dat Ferrer rekening heeft gehouden met de feedback van patiëntenorganisaties en de HD-Community Advisory Board bij de opzet en uitvoering van de studie. Ik hoop dat de studie goed wordt ontvangen door de gemeenschap en dat de werving snel en soepel verloopt. Dit is een andere aanpak dan bij andere lopende studies, en we hebben ze allemaal nodig.’ Victor Sung, directeur van de Division of Movement Disorders aan de University of Alabama en lid van het PRECISE-HD-sturingscomité, voegt toe: ‘Uit eerdere studies bleek dat pridopidine in bepaalde situaties betekenisvolle klinische effecten heeft. Deze nieuwe studie is zorgvuldig ontworpen om die effecten te bevestigen en bevat unieke elementen die speciaal zijn toegevoegd om de duidelijkheid van het behandelingseffect te vergroten.’ Oscar Pérez, Chief Scientific Officer bij Ferrer, aldus: ‘De start van PRECISE-HD laat zien dat we blijven werken aan zeldzame neurologische aandoeningen en ons inzetten voor streng klinisch onderzoek waar de medische behoefte groot is.’ De PRECISE-HD-studie bestaat uit twee delen. Eerst een periode van 52 weken waarin deelnemers willekeurig pridopidine of een placebo krijgen. Daarna volgt een periode van 104 weken waarin alle deelnemers pridopidine krijgen, zodat de langetermijneffecten kunnen worden beoordeeld. Het belangrijkste doel van de studie is om te meten hoe de ziekte van Huntington in het eerste jaar verandert bij deelnemers die pridopidine krijgen, vergeleken met deelnemers die een placebo krijgen. Hiervoor wordt de zogenoemde Unified Huntington’s Disease Rating Scale gebruikt.
