Het farmaceutische bedrijf HepaRegeniX heeft bekendgemaakt dat de eerste patiënt die een grote leveroperatie onderging vanwege leveruitzaaiingen van darmkanker, 28 dagen behandeling met het nieuwe medicijn darizmetinib heeft afgerond. Dit maakt deel uit van het tweede pilootdeel van een lopende klinische studie in fase 1b/2a.
Tot nu toe toont darizmetinib een veilig profiel, omdat er geen ernstige bijwerkingen zijn gemeld die verband houden met de behandeling. In het tweede pilootdeel van fase 1b zullen nog eens negen patiënten worden opgenomen, en de afronding van deze fase wordt verwacht in het vierde kwartaal van 2026.
Na een veiligheidsbeoordeling door een onafhankelijke commissie (Data Safety Monitoring Board) is HepaRegeniX van plan om seamless over te gaan naar het volgende deel van de studie: een gerandomiseerde fase 2a bij dezelfde groep patiënten. Het gecombineerde fase 1b/2a-onderzoek is goedgekeurd door de Amerikaanse (FDA), Europese (EMA) en Israëlische gezondheidsautoriteiten, evenals door ethische commissies en beoordelingscommissies van onderzoekscentra.
Linda Greenbaum, medisch directeur van HepaRegeniX, zegt hierover: *“Darizmetinib beweegt zich snel door de klinische onderzoeken. De eerste van de tien patiënten heeft de behandeling in deel 2 van fase 1b succesvol afgerond, en tot nu toe is het veiligheidsprofiel gunstig.”*
Zij voegt toe: *“De voortgang van de studie toont aan dat onze onderzoeksopzet efficiënt is en dat onze klinische locaties klaar zijn. De patiëntengroep in fase 2a is identiek aan die in fase 1b, waardoor we kunnen voortbouwen op de ervaringen uit fase 1b en de ontwikkeling van darizmetinib kunnen versnellen. Hoewel de studie nog loopt, zijn we enthousiast over de eerste resultaten en de mogelijkheid dat darizmetinib een grote onvervulde medische behoefte kan vervullen bij patiënten die een grote leveroperatie ondergaan.”*
Prof. Niv Pencovich, hoofdonderzoeker van het Sheba Medical Center in Israël, licht toe: *“Een grote leveroperatie hoort bij de standaardbehandeling voor patiënten met leveruitzaaiingen, maar het herstel van de leverfunctie na de operatie blijft een grote uitdaging. Dat de eerste patiënt die een grote leveroperatie onderging in dit deel van de studie de behandeling heeft afgerond, is een belangrijke mijlpaal.”*
Hij vervolgt: *“We zijn trots dat we een bijdrage kunnen leveren aan het klinisch onderzoek naar darizmetinib en kijken uit naar de resultaten van de hele studie.”*
Het lopende onderzoek in fase 1b bouwt voort op eerdere resultaten uit het eerste deel van de studie bij patiënten die een kleine leveroperatie ondergingen. In deze studie krijgen patiënten 28 dagen lang tweemaal daags 250 mg darizmetinib. Het onderzoek vindt plaats op locaties in de Verenigde Staten, Duitsland, Spanje, Frankrijk en Israël, waar ook fase 2a zal plaatsvinden.