De Amerikaanse toezichthouder op geneesmiddelen (FDA) werkt aan een nieuwe richtlijn om klinische studies sneller en goedkoper te maken. Deze richtlijn, gepubliceerd in januari, moedigt het gebruik van Bayesian statistiek aan. Dit betekent dat onderzoekers bestaande gegevens kunnen gebruiken om nieuwe studies te ondersteunen, in plaats van elke keer opnieuw te beginnen. Dit kan vooral helpen bij studies voor kinderen, kanker en zeldzame ziektes. ‘De Bayesian richtlijn zegt eigenlijk: bekijk elke klinische studie niet als een afzonderlijk experiment,’ zegt Meri Beckwith, co-CEO van Lindus Health. Met deze methode kunnen studies sneller succes of mislukking vaststellen en worden studies voor zeldzame ziektes met kleine patiëntengroepen haalbaarder. ‘Bayesian methoden helpen twee van de grootste problemen van medicijnontwikkeling aan: hoge kosten en lange tijdlijnen,’ zegt FDA-commissaris dr. Marty Makary. Deze methode kan ook helpen om ethische problemen te vermijden, zoals het gebruik van een placebo-groep in laatstadium kankerstudies. Hoewel de Bayesian aanpak al eerder is gebruikt, was dit tot nu toe op een geval-per-geval basis. ‘Er waren een aantal gentherapiebedrijven die goedkeuring kregen met een Bayesian aanpak in de afgelopen jaren. Ze werden gezien als uitzonderingen in plaats van de regel,’ zegt Beckwith. De nieuwe richtlijn introduceert echter ook enkele voorzorgsmaatregelen om ervoor te zorgen dat de studies strenger zijn. Zo kan het gebruik van externe gegevens bijvoorbeeld leiden tot bias. Bovendien is het niet eenvoudig om een Bayesian aanpak te implementeren. ‘Er zijn niet veel biostatistici die echt diepgaande expertise hebben en die een zo complexe fase 3 studie met een Bayesian aanpak kunnen begeleiden,’ zegt Beckwith. De grootste uitdaging is echter wellicht de culturele weerstand binnen de industrie. ‘De uitdaging is meer cultureel van aard. Deze industrie is uiterst conservatief,’ zegt hij. Als de Bayesian aanpak echter wijdverspreid wordt overgenomen, kan dit helpen om klinisch onderzoek uit te breiden naar minder bediende groepen en een gladder pad naar de markt te banen voor nieuwe geneesmiddelen. De FDA neemt momenteel commentaren op de conceptrichtlijn tot 13 maart in ontvangst.
