De Amerikaanse toezichthouder FDA heeft het medicijn Dawnzera (donidalorsen) van Ionis Pharmaceuticals goedgekeurd. Het is bedoeld om aanvallen van erfelijke angio-oedeem (HAE) te voorkomen bij mensen vanaf 12 jaar. Dawnzera werkt door een bepaald eiwit in het bloed te remmen dat ontstekingen veroorzaakt. De patiënt kan het medicijn zelf toedienen met een injectiespuit onder de huid. De dosis is 80 mg, en de patiënt kan kiezen tussen een injectie elke vier of acht weken. Het medicijn is getest in een groot onderzoek, de OASIS-HAE-studie. Daarbij bleek dat patiënten die Dawnzera gebruikten 81% minder aanvallen hadden dan patiënten die een placebo kregen. Na de tweede dosis was het effect nog sterker: 87% minder aanvallen en 90% minder ernstige aanvallen. In een vervolgonderzoek, OASISplus, bleef het effect hetzelfde, zelfs bij een injectie elke acht weken. Na een jaar was er 94% minder aanvallen dan voor de behandeling. HAE is een zeldzame erfelijke aandoening die ernstige zwellingen veroorzaakt. De CEO van Ionis, Brett Monia, zegt dat Dawnzera een belangrijke stap voorwaarts is voor mensen met HAE. Hij noemt het effectief, makkelijk te gebruiken en met de langste tussenpozen van alle beschikbare behandelingen. In maart 2025 heeft Ionis een licentieovereenkomst gesloten met Sobi, waardoor Sobi een ander medicijn van Ionis mag verkopen voor een andere ziekte.
