De Amerikaanse voedsel- en geneesmiddelenautoriteit (FDA) heeft een nieuwe standaard ingesteld voor de goedkeuring van geneesmiddelen en biologische producten. Tot nu toe was het gebruikelijk dat twee studies nodig waren om een geneesmiddel goed te keuren. Nu volstaat één sterk, goed uitgevoerd onderzoek met aanvullend bewijs. Deze verandering is bedoeld om de ontwikkeling van geneesmiddelen te versnellen en de kosten te verlagen. Een enkel doorslaggevend onderzoek kan namelijk tussen de 30 en 150 miljoen dollar kosten. De FDA zal de kwaliteit van de studies zorgvuldig onderzoeken, met speciale aandacht voor de controles, eindpunten, effectgrootte en statistische protocollen. Volgens de FDA-commissaris Marty Makary en de directeur van het Center for Biologics Evaluation and Research (CBER), Vinay Prasad, kan het hebben van twee studies zelfs een vals gevoel van zekerheid geven als de studies slecht zijn uitgevoerd. Ze waarschuwen dat een slechte controlegroep, twijfelachtige eindpunten of een post-hoc statistisch plan tot foutieve conclusies kunnen leiden, zelfs met meerdere studies. Dr. Deva Puranam, een adviseur voor levenswetenschappen, waarschuwt echter dat deze nieuwe standaard de ruimte creëert voor uitzonderlijke resultaten die worden aangezien voor echte doorbraken. Hij pleit voor alternatieven, zoals één echt sterke studie, verplichte en afdwingbare post-marketingstudies, meer transparantie rond statistische aannames en een betere gebruik van real-world evidence. Deze verandering volgt op recente ontwikkelingen, zoals de weigering van de FDA om het biologisch licentieaanvraagdossier (BLA) van Moderna voor hun seizoensgriepvaccin mRNA-1010 te beoordelen. De FDA vond dat het ontbreken van een adequate studie met een vergelijkingsgroep een probleem was. Na protest van Moderna heeft de FDA haar standpunt echter herzien en zal het dossier beoordelen op voorwaarde dat Moderna een aanvullend onderzoek uitvoert bij oudere volwassenen als post-marketingvereiste. Daarnaast heeft de FDA vorige september nieuwe principes aangekondigd om de goedkeuringsprocedure voor geneesmiddelen voor ultra-zeldzame ziektes te versnellen. Ook is er een nieuw programma voor afgekorte nieuwe geneesmiddelenaanvragen (ANDAs) aangekondigd, gericht op het versnellen van de beoordeling van generieke geneesmiddelen die in de Verenigde Staten worden geproduceerd.