De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft het medicijn Orzeyful (werkzame stof: oveporexton) van Takeda goedgekeurd. Dit is het eerste medicijn dat de onderliggende oorzaak van narcolepsie type 1 aanpakt, in plaats van alleen de symptomen te verlichten. Narcolepsie type 1 is een zeldzame slaapstoornis waarbij het lichaam te weinig orexine aanmaakt, een stof in de hersenen die helpt bij het wakker blijven en het regelen van slaap-waakcycli. Orzeyful werkt door direct de orexinereceptor 2 (OX2R) in de hersenen te activeren, net zoals het eigen orexine van het lichaam zou doen. Hierdoor wordt het ontbrekende signaal in de hersenen hersteld. Momenteel leven naar schatting 120.000 mensen in de Verenigde Staten met deze vorm van narcolepsie. De goedkeuring van Orzeyful is gebaseerd op uitgebreid klinisch onderzoek, waaronder de fase III-studies FirstLight en RadiantLight. Uit deze studies blijkt dat oveporexton niet alleen de overmatige slaperigheid overdag en aanvallen van kataplexie (plotselinge spierverslapping) vermindert, maar ook een significante verbetering geeft in de hele reeks symptomen van deze neuropsychiatrische slaapstoornis. Dr. Emmanuel Mignot, hoofdonderzoeker in de VS van het fase III-programma, zei hierover: “Tot nu toe werden mensen met narcolepsie type 1 behandeld met medicijnen die alleen de symptomen onderdrukken, zoals stimulerende middelen of kalmeringsmiddelen. Orzeyful is anders, omdat het direct de oorzaak aanpakt.” Julie Kim, President en CEO van Takeda, voegde toe: “De goedkeuring van Orzeyful markeert een nieuw tijdperk voor mensen met narcolepsie type 1. Het introduceert een geheel nieuwe klasse medicijnen die waarschijnlijk de manier waarop deze ziekte wordt behandeld, en hoe mensen zich voelen tijdens de behandeling, volledig zal veranderen.” Ook farmaceutisch bedrijf Eli Lilly investeert in dit nieuwe type medicijnen. In april kondigde Lilly aan dat het het biotechnologiebedrijf Centessa Pharmaceuticals zou overnemen voor ongeveer 6,3 miljard dollar. Centessa werkt aan verscheidene slaap-waakstoornissen, waaronder narcolepsie type 1, narcolepsie type 2 en idiopathische hypersomnie. Deze stap volgt op de aanstelling van nieuwe leidinggevenden in de neurowetenschappen van Lilly afgelopen november. Dr. Carole Ho is benoemd tot Executive Vice President en President van Lilly Neuroscience, terwijl Dr. Daniel Skovronsky de nieuwe Chief Scientific and Product Officer en President van Lilly Research Laboratories is geworden.