Het Amerikaanse farmaceutische bedrijf Biogen heeft goedkeuring gekregen van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor een nieuwe, hogere dosering Spinraza. Dit medicijn wordt gebruikt bij de behandeling van spinale musculaire atrofie (SMA), een ernstige spierziekte. De nieuwe behandeling bestaat uit hogere doses van 50 mg en 28 mg, die bedoeld zijn om gedurende zowel de beginfase als de onderhoudsfase van de behandeling een hogere concentratie van het medicijn in het lichaam te bereiken. Deze goedkeuring is gebaseerd op gegevens uit de fase 2/3-studie genaamd Devote. In deze studie werd onderzocht hoe effectief en veilig de hogere dosering is bij patiënten die nog niet eerder met Spinraza zijn behandeld, en bij patiënten die al eens met Spinraza zijn behandeld. Volgens Biogen zal de nieuwe behandeling binnen enkele weken beschikbaar zijn in de Verenigde Staten. Het medicijn is al goedgekeurd in de Europese Unie, Zwitserland en Japan. Richard Finkel, directeur van het Center for Experimental Neurotherapeutics aan het St Jude Children’s Research Hospital, zegt hierover: ‘Het optimaliseren van de dosering van nusinersen bouwt voort op een therapie waarvan we al weten dat deze levens kan veranderen. De hogere dosis heeft een betekenisvol klinisch voordeel laten zien, terwijl het veiligheidsprofiel goed bekend is gebleven.’ Hij voegt toe: ‘Ik ben ervan overtuigd dat de hogere dosis Spinraza een belangrijke rol zal spelen in de toekomstige behandeling van SMA.’ Uit de Devote-studie bleek dat zuigelingen die nog niet eerder met Spinraza waren behandeld, significant betere motorische functies lieten zien in vergelijking met een groep die een nepbehandeling kreeg. Biogen meldt dat het veiligheidsprofiel van de hogere dosis in grote lijnen overeenkomt met dat van de lagere dosis. Priya Singhal, Executive Vice President en hoofd van de afdeling Ontwikkeling bij Biogen, zegt: ‘In de afgelopen tien jaar heeft Biogen blijven luisteren, leren en innoveren om de zorg voor mensen met SMA te verbeteren.’ Ze vervolgt: ‘Met meer dan tien jaar klinische gegevens over Spinraza laat de ontwikkeling van de hogere dosis zowel de kracht van die basis zien als onze onwrikbare inzet voor de SMA-gemeenschap.’ Kenneth Hobby, voorzitter van Cure SMA, zegt: ‘Bijna tien jaar geleden markeerde de goedkeuring van Spinraza een keerpunt in de behandeling van SMA en veranderde het wat de gemeenschap mogelijk achtte. De goedkeuring van de hogere dosis Spinraza vandaag de dag betekent een verdere stap in het aanpakken van de onvervulde behoeften van de SMA-gemeenschap.’
