De Amerikaanse Voedsel- en Geneesmiddelenautoriteit (FDA) heeft de beoordelingsperiode voor de uitgebreide goedkeuring van Rhythm Pharmaceuticals’ Imcivree (setmelanotide) voor een vorm van obesitas veroorzaakt door schade aan de hersenen, uitgesteld. Het bedrijf hoopte te weten of hun belangrijkste product een labeluitbreiding zou krijgen om verworven hypothalamische obesitas te behandelen voor 20 december 2025, maar de FDA heeft de Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) doeldatum uitgesteld tot 20 maart 2025. De aandelen van Rhythm daalden met 6,2% naar $98,43 per aandeel bij de openingskoers op 7 november, vergeleken met een marktsluiting van $104,99 op 6 november. Het farmaceutische bedrijf heeft een marktwaarde van $6,4 miljard. De verlenging van de beoordeling komt doordat de FDA het farmaceutische bedrijf heeft gevraagd om aanvullende gevoeligheidsanalyses van klinische effectiviteitsgegevens uit het fase III TRANSCEND-onderzoek (NCT05774756) die Imcivree bij patiënten met verworven hypothalamische obesitas evalueerden. Hypothalamische obesitas is een zeldzame aandoening veroorzaakt door schade aan de hypothalamus in de hersenen, wat leidt tot oncontroleerbaar gewichtsverlies door overmatige eetlust en een verlaagde stofwisseling. TRANSCEND haalde zijn primaire eindpunt van reductie van de body mass index (BMI) bij zowel volwassen als pediatrische patiënten ten opzichte van placebo, volgens een uitkomst in april 2025. Hoewel de FDA geen nieuwe gegevens heeft gevraagd, reflecteren de aanvullende informaties een belangrijke amendement op de aanvullende nieuwe geneesmiddelenaanvraag (sNDA) van Rhythm, waardoor de FDA meer tijd krijgt om de indiening te bekijken. Er waren geen veiligheidszorgen of productieproblemen, wat betekent dat de extra analyses alles is waar Rhythm aan moet voldoen. De CEO van Rhythm, David Meeker, zei: “Imcivree heeft een overtuigend productprofiel getoond, en we hebben alle vertrouwen dat deze aanvullende gevoeligheidsanalyses de sterkte van de gegevens en het potentieel van Imcivree bevestigen om patiënten met hypothalamische obesitas te helpen.” Imcivree, dat als injectie wordt gegeven, is het enige FDA-goedgekeurde product van Rhythm. De melanocortine 4 (MC4) receptoragonist is geïndiceerd voor chronisch gewichtsmanagement bij volwassenen en bepaalde pediatrische patiënten met monogene of syndromische obesitas door aandoeningen. Hiertoe behoren Bardet-Biedl-syndroom (BBS) of tekorten aan pro-opiomelanocortine (POMC) of leptinreceptor (LEPR) genen – beide aandoeningen leiden tot obesitas, onder andere symptomen. Een uitbreiding naar hypothalamische obesitas zou de eerste goedgekeurde therapie voor de aandoening betekenen. Meeker voegde eraan toe: “We waarderen en blijven samenwerken met het FDA-beoordelingsteam en we zetten onze voorbereidingen voort om Imcivree aan te bieden aan een patiëntengemeenschap die momenteel geen goedgekeurde behandelopties heeft voor verworven hypothalamische obesitas.” De verkoop van Imcivree en de voortdurende positieve uitkomsten van de proeven hebben Rhythm de afgelopen jaar een aanzienlijke groei bezorgd. Imcivree genereerde een omzet van $51,3 miljoen in het derde kwartaal van 2025, een stijging van 6% ten opzichte van het tweede kwartaal van 2025. Dit bedrag is ook een aanzienlijke 35% hoger dan de $33,3 miljoen uit het derde kwartaal van 2024. De netto-omzet van Imcivree bedroeg $137,5 miljoen voor de negen maanden van 2025, een vergelijkbare stijging van 36% ten opzichte van de $88,3 miljoen gedurende dezelfde periode vorig jaar. Er wordt verwacht dat de groei voor het geneesmiddel zal doorgaan, vooral als de FDA de indicatie voor hypothalamische obesitas goedkeurt. Met een verwachte omzet van $1,2 miljard, wordt verwacht dat Imcivree de blockbusterstatus zal bereiken tegen 2030, volgens het GlobalData Pharma Intelligence Center.
