Het Amerikaanse bedrijf HepaRegeniX heeft van de U.S. FDA de status van weesgeneesmiddel toegekend gekregen voor het medicijn darizmetinib. Dit medicijn is bedoeld om het risico op leverfalen na een leveroperatie (post-hepatectomie leverfalen) te verminderen. Darizmetinib werkt als een selectieve remmer van het eiwit MKK4 en stimuleert het natuurlijke herstelvermogen van de lever, zowel in gezond als beschadigd leverweefsel. Deze behandeling kan vooral belangrijk zijn voor patiënten bij wie een groot deel van de lever moet worden verwijderd, omdat de resterende lever dan mogelijk niet voldoende kan herstellen om vitale functies te onderhouden. Linda Greenbaum, Chief Medical Officer van HepaRegeniX, benadrukt het belang van deze ontwikkeling: ‘Post-hepatectomie leverfalen is een ernstige en mogelijk levensbedreigende complicatie na een leveroperatie en kan het herstel van patiënten ernstig beperken.’ Volgens Elias Papatheodorou, CEO van HepaRegeniX, is de toekenning van de weesgeneesmiddelstatus een belangrijke stap in de ontwikkeling van darizmetinib. ‘Dit geeft ons meer steun van de FDA en brengt ons dichter bij het doel om een nieuwe behandelingsoptie beschikbaar te stellen voor patiënten die een leveroperatie ondergaan’, aldus Papatheodorou. De weesgeneesmiddelstatus is toegekend na afronding van het eerste deel van een klinische studie (fase Ib/IIa), waarbij darizmetinib veilig en goed werd verdragen bij patiënten die een kleine leveroperatie ondergingen. Het tweede deel van deze studie, dat zich richt op patiënten die een grote leveroperatie ondergaan, staat gepland om in het derde kwartaal van 2026 te starten. De FDA kent de status van weesgeneesmiddel toe aan medicijnen die bedoeld zijn voor zeldzame ziekten die minder dan 200.000 mensen in de VS treffen. Hierdoor krijgen bedrijven voordelen zoals belastingvoordelen voor klinisch onderzoek, vrijstelling van bepaalde kosten en extra begeleiding tijdens de ontwikkeling. Eenmaal goedgekeurd, krijgt het medicijn zeven jaar exclusiviteit op de Amerikaanse markt voor de aangewezen aandoening.
