Het farmaceutische bedrijf Merck heeft bekendgemaakt dat NICE (het Britse agentschap voor gezondheidsbeoordeling) een definitieve richtlijn heeft uitgegeven waarin Ogsiveo wordt aanbevolen voor volwassenen in Engeland met progressieve desmoïdtumoren die systemische behandeling nodig hebben. Patiënten die in aanmerking komen, krijgen direct toegang via tijdelijke financiering uit het Cancer Drugs Fund. Dr. Alex Lee, consulterend medisch oncoloog bij The Christie NHS Foundation Trust, licht toe: “Desmoïdtumoren zijn zeldzame en onvoorspelbare chronische aandoeningen die meestal ontstaan bij jongvolwassenen. Deze tumoren kunnen aanzienlijke pijn en invaliditeit veroorzaken die jaren aanhouden en in sommige gevallen zelfs levensbedreigend zijn. De behandeling is vaak uitdagend, omdat een operatie meestal niet effectief is om terugkeer van de tumor te voorkomen. Systemische therapie was tot nu toe vaak beperkt tot off-label gebruik van geneesmiddelen. Nu nirogacestat beschikbaar is als behandeling voor progressieve desmoïdtumoren, krijgen clinici toegang tot een doelgerichte medicamenteuze behandeling waarvan de effectiviteit is vastgesteld.” Hij voegde eraan toe: “Deze goedkeuring is een belangrijke stap voorwaarts die een lang bestaande onvervulde behoefte voor patiënten met deze uitdagende aandoening vervult.” Desmoïdtumoren zijn zeldzame zachte weefseltumoren met jaarlijks 2 tot 4 nieuwe gevallen per miljoen mensen. In het Verenigd Koninkrijk worden naar schatting 340 tot 410 nieuwe gevallen per jaar gediagnosticeerd. De symptomen variëren afhankelijk van de locatie van de tumor en kunnen pijn, zwelling, verminderde mobiliteit en vermoeidheid omvatten. Voor sommige mensen kan de aandoening een grote impact hebben op hun geestelijk welzijn. “Desmoïdtumoren worden klinisch beschreven als niet-kwaadaardig, maar voor mensen die ermee leven, zijn ze allesbehalve goedaardig,” aldus Jacqui Black, oprichter van Desmoid Aid UK. “De Wereldgezondheidsorganisatie classificeert ze als intermediaire tumoren omdat ze niet passen in de traditionele categorieën van goedaardig of kwaadaardig. Ze nemen vaak jarenlang een grote plek in iemands leven in, juist op momenten dat mensen hun carrière, relaties en gezinnen opbouwen. Patiënten hebben levenslange controle nodig en ervaren chronische pijn, zichtbare verminking en beperkte mobiliteit.” Nirogacestat wordt ondersteund door meer dan vier jaar aan gegevens over werkzaamheid en veiligheid, waaronder resultaten uit de fase 3 DeFi-studie met 142 volwassenen. De studie toonde een vermindering van de tumoren en verbeteringen in pijn en kwaliteit van leven, waarbij bijwerkingen consistent bleken met het bekende veiligheidsprofiel. Adam Stay, Country Lead Rare Tumours bij Merck UK en Ierland, zei: “We zijn verheugd dat we dit belangrijke mijlpaal hebben bereikt voor mensen die leven met desmoïdtumoren in Engeland. Patiënten kunnen jarenlang te maken krijgen met onzekerheid, terugkeer van de tumor en een hoge behandelingslast, vaak met weinig effectieve opties. De goedkeuring van nirogacestat, het eerste goedgekeurde systemische geneesmiddel voor desmoïdtumoren, betekent een betekenisvolle vooruitgang in de zorg en onderstreept onze toewijding aan het leveren van innovatieve geneesmiddelen die een tastbaar verschil maken in het leven van patiënten.”
