De Britse geneesmiddelenautoriteit MHRA (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency) heeft een ontwerpkader gepubliceerd voor de ontwikkeling van therapieën tegen zeldzame ziektes. Dit raamwerk biedt een flexibele en risicogebaseerde aanpak die de ontwikkeltijd en kosten voor nieuwe medicijnen tegen zeldzame aandoeningen moet verkorten. Momenteel hebben deze medicijnen vaak moeite om de markt te bereiken door strenge eisen die eigenlijk bedoeld zijn voor geneesmiddelen voor grote groepen patiënten. Het nieuwe kader richt zich specifiek op therapieën voor zeldzame ziektes, waarbij meestal minder dan 50.000 patiënten in het Verenigd Koninkrijk zijn getroffen. Dit omvat onder meer geavanceerde therapieën zoals ATMP’s (Advanced Therapy Medicinal Products), gepersonaliseerde medicijnen en gen-gebaseerde therapieën. Het kader stimuleert innovatieve en aanpasbare klinische onderzoeken en staat toe dat surrogaat-eindpunten of eindpunten die relevant zijn voor patiënten gebruikt worden als traditionele eindpunten niet haalbaar zijn. Nieuwe ‘Investigational Marketing Authorisation’ (IMA) Het belangrijkste onderdeel van het nieuwe voorstel is de introductie van de Investigational Marketing Authorisation (IMA). Dit is een enkele goedkeuring die de goedkeuring voor klinisch onderzoek combineert met een geleidelijke weg naar markttoelating. Hierbij horen onder meer het indienen van gegevens in fases, modulair beoordelingsproces en eerder beschikbaar stellen van medicijnen voor patiënten, zelfs als het bewijs voor de werkzaamheid beperkt is, maar overtuigend. Na goedkeuring volgt een gestructureerde fase waarin extra gegevens worden verzameld. Dr. Jacqueline Barry, Chief Clinical Officer bij Cell and Gene Therapy Catapult, zegt hierover: ‘De Investigational Marketing Authorisation heeft de potentie om de ontwikkelingsweg voor geavanceerde therapieën te versnellen. Het maakt een stapsgewijze, op bewijs gebaseerde aanpak mogelijk die beter aansluit bij de wetenschap, terwijl de hoogste normen voor veiligheid, werkzaamheid en kwaliteit gewaarborgd blijven. Wij verwelkomen deze consultatie en moedigen ontwikkelaars in de sector van geavanceerde therapieën sterk aan om mee te doen.’ Het kader van de MHRA dekt ook criteria zoals het gebruik van echte patiëntgegevens, wetenschappelijk advies en de samenwerking met bestaande routes zoals de ‘Orphan Designation’ en het ‘Innovative Licensing and Access Pathway’ (ILAP). Daarnaast staat het kader toe dat computermodellen, digitale tweelingen en methoden zonder dierproeven worden gebruikt, mits wetenschappelijk gerechtvaardigd. De MHRA benadrukt dat het kader grote farmaceutische bedrijven de mogelijkheid biedt om zich te richten op zeer zeldzame aandoeningen met meer iteratieve investeringsstrategieën en een voorspelbaarder regelgevend kader. Kleine ontwikkelaars en academici krijgen daarentegen eerder zekerheid over regelgevende zaken en gestructureerd wetenschappelijk advies. Julian Beach, Executive Director van Healthcare Quality and Access bij de MHRA, zegt: ‘Deze consultatie is een belangrijke stap richting een flexibeler en responsiever regelgevend systeem dat rekening houdt met de uitdagingen en realiteit van de ontwikkeling van therapieën tegen zeldzame ziektes. Voor ontwikkelaars biedt het kader een gestroomlijnd en efficiënter proces. Een enkele goedkeuring maakt de overgang van klinisch onderzoek naar markttoelating soepeler, ondersteunt voorspelbaardere en aanpasbare bewijsvereisten en maakt het mogelijk om gegevens in fases in te dienen om besluitvorming te versnellen. Het bevordert ook een betere afstemming tussen klinische ontwikkeling, regelgevende goedkeuring, patiënttoegang en vergoedingsprocessen, waardoor de complexiteit wordt verminderd.’ De MHRA houdt tot 30 juli een publieke consultatie over het voorgestelde kader open.