De Britse gezondheidsautoriteit NICE heeft een nieuwe behandelcombinatie goedgekeurd voor volwassenen met onbehandeld multipel myeloom die niet in aanmerking komen voor een autologe stamceltransplantatie. Het gaat om de combinatie van de geneesmiddelen daratumumab (een CD38-gerichte antistof), bortezomib, lenalidomide en dexamethasone, ook wel D-VRd genoemd. Dit is de enige onderhuidse behandeltraject met vier medicijnen dat in het Verenigd Koninkrijk is goedgekeurd voor gebruik als eerste behandeling. Deze beslissing betekent dat geschikte patiënten in Engeland en Wales toegang krijgen tot deze therapie via de NHS (Britse nationale gezondheidszorg). Multipel myeloom is een ongeneeslijke vorm van bloedkanker die ongeveer 33.000 mensen in het VK treft. Elke keer dat de ziekte terugkeert, wordt de behandeling moeilijker. Daarom is een effectieve eerste behandeling cruciaal, vooral voor de tweederde van de nieuw gediagnosticeerde patiënten die geen stamceltransplantatie kunnen ondergaan. Caroline Donoghue, Access Manager bij Myeloma UK, noemt de goedkeuring een grote overwinning voor patiënten. Zij benadrukt dat patiënten met multipel myeloom vaak een zware diagnose krijgen en dat zij recht hebben op zo veel mogelijk behandelopties vanaf het begin. Hierdoor kunnen ze minder tijd in het ziekenhuis doorbrengen, wat ook gunstig is voor hun gezinnen. Zij zegt: ‘We kunnen niet genoeg benadrukken wat dit betekent voor hun kwaliteit van leven. Totdat we een genezing vinden, is het essentieel dat mensen met multipel myeloom de behandeling krijgen die ze nodig hebben zodra ze gediagnosticeerd zijn.’ Professor Supratik Basu, hematoloog bij The Royal Wolverhampton NHS Trust en Universiteit, voegt toe dat bortezomib een bekende therapie is en dat de toevoeging daarvan aan de combinatie van daratumumab, lenalidomide en dexamethasone een goed voorbeeld is van hoe een kleine aanpassing grote impact kan hebben. Hij heeft zelf meegedaan aan de CEPHEUS-studie in Wolverhampton en ziet hoe belangrijk het is dat patiënten die niet in aanmerking komen voor een stamceltransplantatie – de meerderheid van de myelomapatiënten – zoveel mogelijk behandelopties hebben in de eerste fase van de ziekte. De goedkeuring van NICE is gebaseerd op een fase 3-studie, de CEPHEUS-trial, waaruit blijkt dat 60,9% van de patiënten die D-VRd kregen een minimale restziektevrij periode van 58,7 maanden bereikten, tegenover 39,4% van de patiënten die alleen de combinatie van drie medicijnen kregen. Nina Pinwill, UK Director of Strategic Access, Pricing and Operations bij Johnson & Johnson, reageert verheugd op de goedkeuring en zegt: ‘We zijn blij dat D-VRd nu beschikbaar is op de NHS voor geschikte patiënten met multipel myeloom die geen stamceltransplantatie kunnen ondergaan. Onze lange geschiedenis in myeloma-behandelingen leert ons hoe belangrijk het is dat patiënten zoveel mogelijk behandelopties hebben in de eerste fase van de ziekte.’ Zij bedankt iedereen die betrokken was bij het goedkeuringsproces en hoopt dat de patiënten en hun families deze stap als positief nieuws ervaren.
