In Nederland en wereldwijd komt galwegkanker (cholangiocarcinoom) vaak pas in een vergevorderd stadium aan het licht, wanneer de tumor niet meer operatief verwijderd kan worden of is uitgezaaid naar andere organen. Voor deze patiënten zijn de behandelmogelijkheden vaak beperkt en is de prognose slecht. Nu heeft het Chinese medicijn Yochanra® (tinengotinib) een officiële goedkeuring gekregen van de Chinese toezichthouder NMPA voor volwassenen met gevorderde, uitzaaiende of niet-operabele galwegkanker waarbij een FGFR2-fusie of -herrangschikking is vastgesteld. Dit betekent dat deze patiënten die al eerder systemische therapie en een FGFR-remmer hebben gehad, nu een nieuwe behandeloptie hebben. Yochanra® is een zogenaamde multi-kinaseremmer die FGFR (Fibroblast Growth Factor Receptor), VEGFR (Vascular Endothelial Growth Factor Receptor), JAK (Janus kinase) en Aurora-kinasen remt. Deze werkzame stof is speciaal ontwikkeld om resistentie tegen bestaande FGFR-remmers te overwinnen door een unieke bindingswijze aan FGFR. Hierdoor kan het medicijn nog werken, zelfs als de tumor door mutaties minder gevoelig is geworden voor andere FGFR-remmers. Dit is een belangrijke doorbraak, omdat resistentie tegen FGFR-remmers vaak voorkomt bij patiënten met galwegkanker en er tot nu toe weinig alternatieven waren voor deze groep. De goedkeuring is gebaseerd op de resultaten van de Fase II-studie FIRST-08, die vorig jaar werd gepresenteerd op het ASCO-congres (Amerikaanse vereniging van oncologen). Uit deze studie blijkt dat bij 28% van de patiënten de tumor met meer dan 30% was gekrompen (objectieve respons), en bij 82% de ziekte stabiel bleef of zelfs verbeterde (ziektecontrole). Gemiddeld duurde de respons bijna 8,5 maanden, en de tijd tot verdere groei van de ziekte (progressievrije overleving) bedroeg 6 maanden. De totale overleving bedroeg gemiddeld ruim 20 maanden. Naast galwegkanker wordt Yochanra® momenteel onderzocht voor andere vormen van kanker, zoals prostaatkanker, borstkanker en leverkanker. Het medicijn heeft al een zogeheten ‘Orphan Drug’-status (status voor zeldzame aandoeningen) gekregen van de Europese geneesmiddelenautoriteit EMA voor galwegkanker en van de Amerikaanse FDA voor cholangiocarcinoom. Daarnaast heeft het de status ‘Fast Track’ (versnelde goedkeuringsprocedure) van de FDA ontvangen. Momenteel loopt de Fase III-studie FIRST-308, waarbij nog meer patiënten worden geïncludeerd om de effectiviteit van Yochanra® verder te bevestigen. De resultaten van deze studie kunnen helpen om de goedkeuring van het medicijn in andere landen, waaronder Europa en de VS, te versnellen. Voor patiënten met galwegkanker die niet meer reageren op bestaande behandelingen, biedt deze goedkeuring nieuwe hoop op een betere kwaliteit van leven en mogelijk een langere overleving.