Het farmaceutische bedrijf Agomab Therapeutics heeft aangekondigd dat zij de fase 2b-studie NOV‑ERA voor ontunisertib bij fibroserende Crohn’s disease (FSCD) gaan starten. Deze studie is ontworpen na overleg met de Amerikaanse voedsel- en medicijnautoriteit (FDA) over belangrijke onderdelen van het onderzoek. De eerste deelnemers zullen naar verwachting in de tweede helft van 2026 met de behandeling beginnen.
Tijdens deze studie zal het mondelinge, darmgerichte ALK5-remmende medicijn ontunisertib worden onderzocht bij een aandoening die ongeveer 46% van de patiënten met Crohn’s disease treft. Voor deze aandoening zijn nog geen goedgekeurde medicijnen beschikbaar.
Fibrotische vernauwingen in de darmen kunnen leiden tot klachten zoals voedselpassageproblemen, waardoor patiënten hun dieet moeten aanpassen, ondervoed raken of zelfs een operatie nodig hebben.
De primaire doelstelling van de studie is om te beoordelen hoeveel patiënten na 24 weken behandeling een betere doorgankelijkheid van de darm hebben, gemeten met de SES‑CD-narrowing-score. Het onderzoeksprotocol is al ingediend bij de FDA, heeft centrale IRB-goedkeuring in de VS gekregen en is goedgekeurd door Health Canada. Ook zijn er klinische onderzoeksaanvragen ingediend in meerdere regio’s, waaronder de EU en Azië-Pacific.
Philippe Wiesel, Chief Medical Officer van Agomab, licht toe: “De NOV‑ERA-studie is een doorbraak, omdat het de eerste fase 2b-studie is voor FSCD – een aandoening met een grote medische onbevredigde behoefte. De resultaten zullen helpen bij het bepalen van de juiste dosering en het vaststellen van belangrijke eindpunten voor toekomstige studies.”
Hij voegt eraan toe: “Het indienen van het studieprotocol bij belangrijke regelgevende instanties is een cruciale mijlpaal in de latere fase van de ontwikkeling van ontunisertib bij FSCD. We zijn nu gefocust op het afronden van de operationele voorbereidingen en kijken uit naar het opstarten van de werving van patiënten in de komende maanden.”
De studie is een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek waarbij verschillende doses ontunisertib worden vergeleken. Er zullen tot 320 volwassen patiënten met symptomatische FSCD deelnemen. Zij moeten ten minste één vernauwing in de ileum (dunne darm) hebben die bij endoscopie niet passabel is, wat is bevestigd door een gecentraliseerde beoordeling van de SES‑CD-score.
Patiënten worden willekeurig ingedeeld in vier groepen: drie groepen krijgen één van de drie doses ontunisertib, en één groep krijgt een placebo. De behandeling vindt tweemaal daags plaats gedurende 52 weken, na een screening van 6 weken.
De belangrijkste doelstelling is het aantal patiënten waarbij de vernauwing na 24 weken behandeling verbeterd is. Andere onderzochte punten zijn onder meer veranderingen in MRI-scans, SES‑CD-scores, endoscopische respons en remissie, ervaringen van patiënten en de tijd tot FSCD-gerelateerde gebeurtenissen.
Het is belangrijk om te weten dat ontunisertib nog onderzocht wordt en niet is goedgekeurd door enige gezaghebbende instantie.